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CFTR modulator

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By Targets:	CFTR (19) Autophagy (4)
By Research Areas:	Cancer (3) Endocrinology (1) Inflammation/Immunology (12)

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Targets Recommended: CFTR

Cat. No.	Product Name	Target	Research Area	Chemical Structure

HY-W984122

CFTR corrector 17	CFTR	Inflammation/Immunology
CFTR corrector 17 (example 17) 是一种囊性纤维化跨膜传导调节器 (*CFTR) 调节剂。CFTR* corrector 17 可用于研究 CFTR 介导的疾病。

HY-13017S

Ivacaftor-d9 VX-770-d₉	CFTR	Cancer
依伐卡托 d₉ Ivacaftor-d₉ 是一种有效的 *CFTR* 调节剂，在 G551D/F508del HBE 细胞中 CFTR 增强的 EC₅₀ 值为 255 nM。Ivacaftor- d9 作为一种具有口服活性和改良的 Ivacaftor 氘化物用于囊性纤维化研究。

HY-147249

CFTR corrector 8	CFTR	Inflammation/Immunology
CFTR corrector 8 是一种有效的 *CFTR* 调制器。CFTR 可用于囊性纤维化的研究。

HY-13262

Lumacaftor 10 篇以上引用文献 VX-809; VRT 826809	CFTR Autophagy	Inflammation/Immunology
鲁玛卡托 Lumacaftor (VX-809; VRT 826809) 是 *CFTR* 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。

HY-147315

CFTR corrector 9	CFTR	Others
CFTR corrector 9 (compound 42) 是一种*囊性纤维化跨膜传导调节蛋白 (CFTR)* 调节剂。CFTR corrector 9 可用于囊性纤维化 (CF) 和其他 CFTR 相关疾病的研究。

HY-119179

UCCF-853	CFTR	Cancer
UCCF-853 是 *CFTR* 的调节剂。

HY-111772

Elexacaftor 最多引用文献 28 篇文献验证 VX-445	CFTR Autophagy	Inflammation/Immunology
Elexacaftor (VX-445, Compound 1) 是一种囊性纤维化跨膜电导调节因子 (*CFTR) 校正剂。Elexacaftor (VX-445, Compound 1) 促进CFTR的加工和转运，增加细胞表面CFTR*的数量。

HY-109187A

Posenacaftor sodium 1 篇文献验证 PTI-801 sodium	CFTR	Inflammation/Immunology
Posenacaftor (PTI-801) sodium 是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白 (*CFTR) 调节剂，可纠正 CFTR* 蛋白的折叠和运输。Posenacaftor sodium 用于囊性纤维化 (CF) 的研究。

HY-114725

VRT-532 CFpot-532	CFTR	Inflammation/Immunology
VRT-532 (CFpot-532) 是一种有效的 *CFTR* 调节剂。VRT-532 增强 G551D-CFTR 中的通道活性和 G551D-CFTR 的内在 ATPase 活性。VRT-532 具有囊性纤维化研究的潜力。

HY-109187

Posenacaftor PTI-801	CFTR	Inflammation/Immunology
Posenacaftor (PTI-801) 是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白 (*CFTR) 调节剂，可纠正 CFTR* 蛋白的折叠和运输。Posenacaftor 用于囊性纤维化 (CF) 的研究。

HY-109187B

(R)-Posenacaftor sodium (R)-PTI-801 sodium	CFTR	Inflammation/Immunology
(R)-Posenacaftor (R)-PTI-801) sodium 是 Posenacaftor 的 R 对映异构体。Posenacaftor (PTI-801) 是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白 (*CFTR) 调节剂，可纠正 CFTR* 蛋白的折叠和运输。Posenacaftor 用于囊性纤维化 (CF) 的研究。

HY-109152

Navocaftor GLPG 3067; ABBV-3067	CFTR	Others
Navocaftor (GLPG 3067) 作为一种囊性纤维化跨膜调节剂 (*CFTR*)，是一种蛋白调节剂 (US 20200377491 Al，例 1)。

HY-112267

Olacaftor VX-440	CFTR Autophagy	Inflammation/Immunology
Olacaftor (VX-440) 是囊性纤维化跨膜电导调节因子 (*CFTR*) 的调节剂，来自专利US9782408。

HY-148806

Zatonacaftor	CFTR	Inflammation/Immunology
Zatonacaftor 是囊性纤维化跨膜调节剂 (*CFTR*) 蛋白的调节剂。Zatonacaftor 可用于囊性纤维化的研究。

HY-111772A

(R)-Elexacaftor (R)-VX-445	CFTR	Inflammation/Immunology
(R)-Elexacaftor 是 Elexacaftor (Compound 1) 的对映异构体，来自于专利 WO2018107100A1 中的 Compound 37。(R)-Elexacaftor 是一种囊性纤维化跨膜电导调节因子 (*CFTR) 校正剂，对CFTR* dF508的 EC50 值为 0.29 uM。

HY-164037

Riselcaftor	CFTR	Inflammation/Immunology
Riselcaftor (Example 33) 是一种 *CFTR* 调节剂，在人支气管上皮细胞中的 EC₅₀ 为 20.1 nM。Riselcaftor 可用于研究囊性纤维化。

HY-13017S1

Ivacaftor-d19 VX-770-d₁₉	CFTR Autophagy	Endocrinology
依伐卡托 d₁₉ Ivacaftor-d₉ 是一种有效的 *CFTR* 调节剂，在 G551D/F508del HBE 细胞中 CFTR 增强的 EC₅₀ 值为 255 nM。Ivacaftor- d9 作为一种具有口服活性和改良的 Ivacaftor 氘化物用于囊性纤维化研究。

HY-112267A

(R)-Olacaftor (R)-VX-440	CFTR	Others
(R)-Olacaftor ((R)-VX-440) 是一种囊性纤维化跨膜调节因子 (*CFTR*) 调节剂。(R)-Olacaftor 对囊性纤维化 (CF) 的研究具有较好的潜力。

HY-15448

Tezacaftor 10 篇以上引用文献 VX-661	CFTR	Cancer
Tezacaftor (VX-661) 是一种 F508del CFTR 校正子。它有助于 CFTR 蛋白到达细胞表面。然而，Ivacaftor (VX-770，HY-13017) 这种 CFTR 增效剂，有助于延长细胞表面 CFTR 蛋白通道的开放时间。Tezacaftor 与 Ivacaftor 结合，显示出对囊性纤维化和 CFTR Phe508del 突变纯合子疾病的有力效果。此外，Elexacaftor (VX-445，HY-111772) 也是一种 CFTR 校正器。 Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor 针对至少有一个 Phe508del 突变的囊性纤维化（CF），通常可避免肺移植适应症。

Cat. No.	Product Name

HY-L011

膜转运蛋白/离子通道化合物库	1,491 compounds
大部分分子主要通过膜转运蛋白进出细胞，膜转运蛋白在细胞代谢、离子稳态、信号转导、免疫系统识别过程、能量转导等多种细胞功能中发挥重要作用。主要有三种转运蛋白，ATP 驱动的泵，通道蛋白和转运蛋白。离子通道和转运蛋白在维持细胞内稳态中发挥重要作用，这些转运蛋白基因的突变已在许多遗传疾病的发病机制中被发现。在中枢神经系统中，离子通道与许多疾病有关，如共济失调、麻痹、癫痫和耳聋等，但不限于此，这表明离子通道在启动和协调运动、感觉知觉以及信息编码和处理方面的作用。离子通道是药物开发中的一类主要靶点。 MCE 收录的 1,491 小分子调节剂可用于离子通道和膜转运体的研究，或相关药物的高通量筛选。

膜转运蛋白/离子通道化合物库

1,491 compounds

大部分分子主要通过膜转运蛋白进出细胞，膜转运蛋白在细胞代谢、离子稳态、信号转导、免疫系统识别过程、能量转导等多种细胞功能中发挥重要作用。主要有三种转运蛋白，ATP 驱动的泵，通道蛋白和转运蛋白。离子通道和转运蛋白在维持细胞内稳态中发挥重要作用，这些转运蛋白基因的突变已在许多遗传疾病的发病机制中被发现。在中枢神经系统中，离子通道与许多疾病有关，如共济失调、麻痹、癫痫和耳聋等，但不限于此，这表明离子通道在启动和协调运动、感觉知觉以及信息编码和处理方面的作用。离子通道是药物开发中的一类主要靶点。

MCE 收录的 1,491 小分子调节剂可用于离子通道和膜转运体的研究，或相关药物的高通量筛选。

Cat. No.	Product Name	Chemical Structure

HY-13017S

Ivacaftor-d9
Ivacaftor-d₉ 是一种有效的 *CFTR* 调节剂，在 G551D/F508del HBE 细胞中 CFTR 增强的 EC₅₀ 值为 255 nM。Ivacaftor- d9 作为一种具有口服活性和改良的 Ivacaftor 氘化物用于囊性纤维化研究。

HY-13017S1

Ivacaftor-d19
Ivacaftor-d₉ 是一种有效的 *CFTR* 调节剂，在 G551D/F508del HBE 细胞中 CFTR 增强的 EC₅₀ 值为 255 nM。Ivacaftor- d9 作为一种具有口服活性和改良的 Ivacaftor 氘化物用于囊性纤维化研究。

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