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RNAi

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By Targets:	Factor Xa (3) HBV (2) Lactate Dehydrogenase (1) Liposome (3) Small Interfering RNA (siRNA) (7)
By Research Areas:	Endocrinology (1) Infection (2) Inflammation/Immunology (1) Metabolic Disease (4)
Oligonucleotides:	小干扰RNA (9) PEG化脂质 (1) 阳离子脂质 (2)

抑制剂 & 激动剂

生化试剂

寡核苷酸

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Cat. No.	Product Name	Target	Research Area	Chemical Structure

HY-132604A

Fazirsiran sodium ARO-AAT sodium	Small Interfering RNA (siRNA)	Metabolic Disease
Fazirsiran sodium 是第二代 RNA 干扰 (*RNAi) 活性分子。Fazirsiran sodium 由胆固醇偶联的 RNAi* 触发器 (chol-RNAi) 组成，通过 RNAi 选择性降解 Alpha1-antitrypsin (AAT) mRNA，以及与 N-乙酰半乳糖胺 (NAG) 偶联的蜂毒肽衍生肽配制成赋形剂 EX1，促进肝细胞内 chol RNAi 的内体逃逸。Fazirsiran sodium 可用于 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 肝病的研究。

HY-145411

PEG2000-C-DMG	Liposome	Endocrinology
PEG2000-C-DMG，一种 PEG 化修饰的脂质，可用于制备 Onpattro。Onpattro 是一种肝脏导向的研究性 RNAi 有效试剂，通过靶向甲状腺素运载蛋白 mRNA的3′非翻译区，利用这一过程减少突变型和野生型甲状腺素运载蛋白的产生。

HY-132613

Lumasiran sodium	Small Interfering RNA (siRNA)	Metabolic Disease
Lumasiran sodium 是一种研究性 RNA 干扰 *(RNAi)* 剂，通过靶向乙醇酸氧化酶(glycolate oxidase) 减少肝脏草酸的产生。Lumasiran sodium 减少尿草酸排泄，这是原发性高草酸尿 1 型 (PH1) 进行性肾衰竭的原因。

HY-116999

IR415	HBV	Infection
IR415 是有效的抗 HBV 试剂 (anti-HBV agent)，可通过阻断 HBx 的活性来抑制 HBV 复制。IR415 选择性地与 HBx 相互作用 (K_d=2 nM) 并阻断 HBV 介导的 RNAi 抑制，逆转 HBx 蛋白对 Dicer 核糖核酸内切酶活性的抑制作用。

HY-132604

Fazirsiran ARO-AAT	Small Interfering RNA (siRNA)	Metabolic Disease
Fazirsiran (ARO-AAT) 是第二代 RNA 干扰 (*RNAi) 活性分子。Fazirsiran 由胆固醇偶联的 RNAi* 触发器 (chol-RNAi) 组成，通过 RNAi 选择性降解 Alpha1-antitrypsin (AAT) mRNA，以及与 N-乙酰半乳糖胺 (NAG) 偶联的蜂毒肽衍生肽配制成赋形剂 EX1，促进肝细胞内 chol RNAi 的内体逃逸。Fazirsiran 可用于 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 肝病的研究。

HY-158306

SM45a	Others	Others
SM45a 是一种靶向配体的小分子。SM45a 可以连接到 DUX4 RNAi 药物的正义链或反义链的 3' 或 5' 端，以促进其进入细胞。

HY-158305

SM51a	Others	Others
SM51a 是一种靶向配体的小分子。SM51a 可以连接到 DUX4 RNAi 药物的正义链或反义链的 3' 或 5' 端，以促进其进入细胞。

HY-112523A

DMTAP	Liposome	Others
DMTAP 是一种阳离子脂质，可用于递送 DNA、RNAi 和药物。

HY-145797

L343	Liposome	Others
L343是一种可电离的阳离子类脂质，可用于合成脂质体，用于RNAi疗法的全身递送。

HY-132606

Nedosiran DCR-PHXC	Small Interfering RNA (siRNA)	Metabolic Disease
奈多西兰 Nedosiran (DCR-PHXC) 是一种靶向乳酸脱氢酶 (LDH) 的 RNA 干扰剂 (RNAi)。Nedosiran 可用于研究并发终末期肾病 (ESRD)的原发性高草酸尿症 (PH)。Nedosiran 是一种 GalNAc-dsRNA 偶联物。

HY-132603A

AB-729 sodium	HBV Small Interfering RNA (siRNA)	Infection
AB-729 sodium 是一种siRNA，通过RNA 干扰 (*RNAi)抑制病毒复制并减少 HBV* 抗原。AB-729 sodium 与 N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc) 配体的三聚体结合，通过去唾液酸糖蛋白受体 (ASGR) 促进肝细胞摄取。

HY-132606A

Nedosiran sodium DCR-PHXC sodium	Lactate Dehydrogenase	Others
奈多西兰钠盐 Nedosiran sodium 是一种靶向乳酸脱氢酶 (LDH) 的 RNA 干扰剂 (RNAi)。Nedosiran sodium 可用于研究并发终末期肾病 (ESRD)的原发性高草酸尿症 (PH)。

HY-132587

Fitusiran ALN-AT3SC; SAR439774	Small Interfering RNA (siRNA) Factor Xa	Others
Fitusiran (ALN-AT3SC) 是一种小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶 (AT) 信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。Fitusiran 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。

HY-150224

GalNAc unconjugated/naked Fitusiran sodium	Small Interfering RNA (siRNA) Factor Xa	Others
GalNAc unconjugated/naked Fitusiran (sodium)是一种没有偶联 GalNAc 的小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶 (AT) 信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。Fitusiran 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。

HY-132587A

Fitusiran sodium ALN-AT3SC sodium; SAR439774 sodium	Factor Xa	Others
Fitusiran sodium 是一种小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶 (AT) 信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。Fitusiran sodium 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。

HY-147077

Triantennary GalNAc-1	Others	Inflammation/Immunology
Triantennary GalNAc-1 是一种三触角 N-乙酰半乳糖胺分子 (GalNAc) ，可以偶联到 siRNA 的正义链 3′ 末端。 N-乙酰半乳糖胺(GalNAc) 是去唾液酸糖蛋白受体 (ASGPR) 的靶向性配体, 在体外和体内促进 siRNA 靶向递送到肝细胞^{[1]^。}

Cat. No.	Product Name	Type

HY-145411

PEG2000-C-DMG	Drug Delivery
PEG2000-C-DMG，一种 PEG 化修饰的脂质，可用于制备 Onpattro。Onpattro 是一种肝脏导向的研究性 RNAi 有效试剂，通过靶向甲状腺素运载蛋白 mRNA的3′非翻译区，利用这一过程减少突变型和野生型甲状腺素运载蛋白的产生。

HY-112523A

DMTAP	Drug Delivery
DMTAP 是一种阳离子脂质，可用于递送 DNA、RNAi 和药物。

HY-145797

L343	Drug Delivery
L343是一种可电离的阳离子类脂质，可用于合成脂质体，用于RNAi疗法的全身递送。

Cat. No.	Product Name		Classification

HY-132604A

Fazirsiran sodium ARO-AAT sodium		小干扰RNA
Fazirsiran sodium 是第二代 RNA 干扰 (*RNAi) 活性分子。Fazirsiran sodium 由胆固醇偶联的 RNAi* 触发器 (chol-RNAi) 组成，通过 RNAi 选择性降解 Alpha1-antitrypsin (AAT) mRNA，以及与 N-乙酰半乳糖胺 (NAG) 偶联的蜂毒肽衍生肽配制成赋形剂 EX1，促进肝细胞内 chol RNAi 的内体逃逸。Fazirsiran sodium 可用于 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 肝病的研究。

HY-145411

PEG2000-C-DMG		PEG化脂质
PEG2000-C-DMG，一种 PEG 化修饰的脂质，可用于制备 Onpattro。Onpattro 是一种肝脏导向的研究性 RNAi 有效试剂，通过靶向甲状腺素运载蛋白 mRNA的3′非翻译区，利用这一过程减少突变型和野生型甲状腺素运载蛋白的产生。

HY-132613

Lumasiran sodium		小干扰RNA
Lumasiran sodium 是一种研究性 RNA 干扰 *(RNAi)* 剂，通过靶向乙醇酸氧化酶(glycolate oxidase) 减少肝脏草酸的产生。Lumasiran sodium 减少尿草酸排泄，这是原发性高草酸尿 1 型 (PH1) 进行性肾衰竭的原因。

HY-132606A

Nedosiran sodium DCR-PHXC sodium		小干扰RNA
Nedosiran sodium 是一种靶向乳酸脱氢酶 (LDH) 的 RNA 干扰剂 (RNAi)。Nedosiran sodium 可用于研究并发终末期肾病 (ESRD)的原发性高草酸尿症 (PH)。

HY-132604

Fazirsiran ARO-AAT		小干扰RNA
Fazirsiran (ARO-AAT) 是第二代 RNA 干扰 (*RNAi) 活性分子。Fazirsiran 由胆固醇偶联的 RNAi* 触发器 (chol-RNAi) 组成，通过 RNAi 选择性降解 Alpha1-antitrypsin (AAT) mRNA，以及与 N-乙酰半乳糖胺 (NAG) 偶联的蜂毒肽衍生肽配制成赋形剂 EX1，促进肝细胞内 chol RNAi 的内体逃逸。Fazirsiran 可用于 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 肝病的研究。

HY-112523A

DMTAP		阳离子脂质
DMTAP 是一种阳离子脂质，可用于递送 DNA、RNAi 和药物。

HY-145797

L343		阳离子脂质
L343是一种可电离的阳离子类脂质，可用于合成脂质体，用于RNAi疗法的全身递送。

HY-132606

Nedosiran DCR-PHXC		小干扰RNA
Nedosiran (DCR-PHXC) 是一种靶向乳酸脱氢酶 (LDH) 的 RNA 干扰剂 (RNAi)。Nedosiran 可用于研究并发终末期肾病 (ESRD)的原发性高草酸尿症 (PH)。Nedosiran 是一种 GalNAc-dsRNA 偶联物。

HY-132603A

AB-729 sodium		小干扰RNA
AB-729 sodium 是一种siRNA，通过RNA 干扰 (*RNAi)抑制病毒复制并减少 HBV* 抗原。AB-729 sodium 与 N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc) 配体的三聚体结合，通过去唾液酸糖蛋白受体 (ASGR) 促进肝细胞摄取。

HY-132587

Fitusiran ALN-AT3SC; SAR439774		小干扰RNA
Fitusiran (ALN-AT3SC) 是一种小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶 (AT) 信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。Fitusiran 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。

HY-150224

GalNAc unconjugated/naked Fitusiran sodium		小干扰RNA
GalNAc unconjugated/naked Fitusiran (sodium)是一种没有偶联 GalNAc 的小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶 (AT) 信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。Fitusiran 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。

HY-132587A

Fitusiran sodium ALN-AT3SC sodium; SAR439774 sodium		小干扰RNA
Fitusiran sodium 是一种小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶 (AT) 信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。Fitusiran sodium 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。

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