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Duchenne muscular dystrophy (DMD)

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12

抑制剂 & 激动剂

1

抗体抑制剂

1

天然产物

13

寡核苷酸

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Cat. No. Product Name Classification
  • HY-132611A
    Golodirsen sodium

    SRP-4053 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Golodirsen (SRP-4053) sodium 是一种磷酸二亚胺的吗啉代低聚物 (PMO)，特异性地靶向肌营养不良蛋白培养蛋白前 mRNA 的外显子 53，可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
  • HY-145724A
    Drisapersen sodium

    Kyndrisa sodium; GSK2402968A sodium; PRO051 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Drisapersen sodium 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。
  • HY-150237
    FITC-labeled Drisapersen sodium

    		反义寡核苷酸
    FITC-labeled Drisapersen (sodium) 是一种 FITC 标记的 Drisapersen。Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。
  • HY-127137A
    Adenylosuccinic acid tetraammonium

    Adenylosuccinate tetraammonium; Aspartyl adenylate tetraammonium

    		 核苷酸及其类似物
    Adenylosuccinic acid tetraammonium (Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate) 是一种具有口服活性的嘌呤核糖核苷单磷酸，在核苷酸循环代谢 (nucleotide cycle metabolite) 中起作用。Adenylosuccinic acid tetraammonium 可以通过腺苷琥珀酸裂解酶转化成富马酸。Adenylosuccinic acid tetraammonium 有潜力用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
  • HY-132584A
    Casimersen sodium

    SRP-4045 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Casimersen sodium 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen sodium 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen sodium 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
  • HY-132592A
    Suvodirsen sodium

    WVE-210201 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Suvodirsen sodium 诱导外显子 51 跳跃，可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
  • HY-132592
    Suvodirsen

    WVE-210201

    		 反义寡核苷酸
    Suvodirsen (WVE-210201) 是一种寡核苷酸。Suvodirsen 具有研究杜氏肌营养不良症 (DMD) 的潜力。
  • HY-145724
    Drisapersen

    Kyndrisa; GSK2402968A; PRO051

    		 反义寡核苷酸
    Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。
  • HY-132585A
    SRP-5051 sodium

    Vesleteplirsen sodium

    		 反义寡核苷酸
    SRP-5051 是下一代肽磷酸二酰胺吗啉低聚物 (PPMO)。SRP-5051 靶向杜氏肌营养不良症 (DMD) 中第 51 外显子跳跃。
  • HY-132611
    Golodirsen

    SRP-4053

    		 反义寡核苷酸
    Golodirsen (SRP-4053) 是一种磷酸二亚胺的吗啉代低聚物 (PMO)，特异性地靶向肌营养不良蛋白培养蛋白前 mRNA 的外显子 53。Golodirsen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
  • HY-132584
    Casimersen

    SRP-4045

    		 反义寡核苷酸
    Casimersen (SRP-4045) 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
  • HY-132586
    Viltolarsen

    NS-065/NCNP-01

    		 反义寡核苷酸
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
  • HY-132586A
    Viltolarsen sodium

    NS-065/NCNP-01 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

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