1. 寡核苷酸
  2. 反义寡核苷酸
  3. Golodirsen

Golodirsen  (Synonyms: SRP-4053)

目录号: HY-132611
COA 产品使用指南

Golodirsen (SRP-4053) 是一种磷酸二亚胺的吗啉代低聚物 (PMO),特异性地靶向肌营养不良蛋白培养蛋白前 mRNA 的外显子 53。Golodirsen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

该游离形式化合物不稳定,推荐具有相同生物学活性的稳定盐形式 Golodirsen sodium

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RNA, [P-deoxy-P-(dimethylamino)](2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a→5')(G-m5U-m5U-G-C-C-m5U-C-C-G-G-m5U-m5U-C-m5U-G-A-A-GG-m5U-G-m5U-m5U-C), 5'-[P-[4-[[2-[2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy]ethoxy]carbonyl]-1-piperazinyl]-N,Ndimethylphosphonamidate]

Golodirsen Chemical Structure

CAS No. : 1422959-91-8

1.  客户无需承担相应的运输费用。

2.  同一机构(单位)同一产品试用装仅限申领一次,同一机构(单位)一年内

     可免费申领三个不同产品的试用装。

3.  试用装只面向终端客户

规格 价格 是否有货
1 mg ¥2590
询问价格 & 货期
5 mg 现货 询问价格 & 货期

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Golodirsen 的其他形式现货产品:

Customer Review

Other Forms of Golodirsen:

  • 生物活性

  • 纯度 & 产品资料

  • 参考文献

生物活性

Golodirsen (SRP-4053) is a phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) that specifically targets exon 53 of dystrophin pre-mRNA. Golodirsen can be used for the research of Duchenne muscular dystrophy (DMD)[1][2].

体外研究
(In Vitro)

Golodirsen specifically targets exon 53 of dystrophin pre-mRNA, resulting in its exclusion from the final mRNA product. Skipping of exon 53 results in restoration of the mRNA reading frame and leads to the production of a partially internally deleted dystrophin protein with intact C and N-terminal regions[2].

MCE has not independently confirmed the accuracy of these methods. They are for reference only.

Clinical Trial
分子量

8647.00

CAS 号
性状

固体

颜色

White to off-white

Sequence

RNA, [P-deoxy-P-(dimethylamino)](2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a→5')(G-m5U-m5U-G-C-C-m5U-C-C-G-G-m5U-m5U-C-m5U-G-A-A-GG-m5U-G-m5U-m5U-C), 5'-[P-[4-[[2-[2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy]ethoxy]carbonyl]-1-piperazinyl]-N,Ndimethylphosphonamidate]

运输条件

Room temperature in continental US; may vary elsewhere.

储存方式

-20°C, stored under nitrogen, away from moisture

*In solvent : -80°C, 6 months; -20°C, 1 month (stored under nitrogen, away from moisture)

溶解性数据
细胞实验: 

H2O 中的溶解度 : 100 mg/mL (11.56 mM; 超声助溶)

配制储备液
浓度 溶剂体积 质量 1 mg 5 mg 10 mg
1 mM 0.1156 mL 0.5782 mL 1.1565 mL
5 mM 0.0231 mL 0.1156 mL 0.2313 mL
查看完整储备液配制表

* 请根据产品在不同溶剂中的溶解度选择合适的溶剂配制储备液;一旦配成溶液,请分装保存,避免反复冻融造成的产品失效
储备液的保存方式和期限:-80°C, 6 months; -20°C, 1 month (stored under nitrogen, away from moisture)。-80°C储存时,请在6个月内使用,-20°C储存时,请在1个月内使用。

* 备注:如您选择水作为储备液,请稀释至工作液后,再用 0.22 μm 的滤膜过滤除菌后使用。

  • 摩尔计算器

  • 稀释计算器

Mass (g) = Concentration (mol/L) × Volume (L) × Molecular Weight (g/mol)

质量
=
浓度
×
体积
×
分子量 *

Concentration (start) × Volume (start) = Concentration (final) × Volume (final)

This equation is commonly abbreviated as: C1V1 = C2V2

浓度 (start)

C1

×
体积 (start)

V1

=
浓度 (final)

C2

×
体积 (final)

V2

动物实验:

以下溶解方案,请直接配制工作液。建议现用现配,在短期内尽快用完。 以下溶剂前显示的百分比是指该溶剂在您配制终溶液中的体积占比; 如在配制过程中出现沉淀、析出现象,可以通过加热和/或超声的方式助溶。

  • 方案 一

    请依序添加每种溶剂: PBS

    Solubility: 50 mg/mL (5.78 mM); 澄清溶液; 超声助溶

动物溶解方案计算器
请输入动物实验的基本信息:

给药剂量

mg/kg

动物的平均体重

g

每只动物的给药体积

μL

动物数量

由于实验过程有损耗,建议您多配一只动物的量
计算结果
工作液所需浓度 : mg/mL
该产品水溶性佳,请具体参考实测 水 / PBS / Saline 中的溶解度数据。
您所需的储备液浓度超过该产品的实测溶解度,如有需要,请与 MCE 中国技术支持联系。
纯度 & 产品资料
参考文献

Golodirsen 相关分类

完整储备液配制表

* 请根据产品在不同溶剂中的溶解度选择合适的溶剂配制储备液;一旦配成溶液,请分装保存,避免反复冻融造成的产品失效
储备液的保存方式和期限:-80°C, 6 months; -20°C, 1 month (stored under nitrogen, away from moisture)。-80°C储存时,请在6个月内使用,-20°C储存时,请在1个月内使用。

可选溶剂 浓度 溶剂体积 质量 1 mg 5 mg 10 mg 25 mg
H2O 1 mM 0.1156 mL 0.5782 mL 1.1565 mL 2.8912 mL
5 mM 0.0231 mL 0.1156 mL 0.2313 mL 0.5782 mL
10 mM 0.0116 mL 0.0578 mL 0.1156 mL 0.2891 mL

* 备注:如您选择水作为储备液,请稀释至工作液后,再用 0.22 μm 的滤膜过滤除菌后使用。

Help & FAQs
  • Do most proteins show cross-species activity?

    Species cross-reactivity must be investigated individually for each product. Many human cytokines will produce a nice response in mouse cell lines, and many mouse proteins will show activity on human cells. Other proteins may have a lower specific activity when used in the opposite species.

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