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Hemophilia

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By Targets:	Factor VIIa (3) Factor VIII (2) Factor Xa (5) Liposome (1) Small Interfering RNA (siRNA) (2)
By Research Areas:	Cardiovascular Disease (1) Metabolic Disease (2)
Oligonucleotides:	小干扰RNA (3) 核酸适配体 (2) 阳离子脂质 (1)

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Cat. No.	Product Name	Target	Research Area	Chemical Structure

HY-132587A

Fitusiran sodium ALN-AT3SC sodium; SAR439774 sodium	Factor Xa	Others
Fitusiran sodium 是一种小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶 (AT) 信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。Fitusiran sodium 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。

HY-150224

GalNAc unconjugated/naked Fitusiran sodium	Small Interfering RNA (siRNA) Factor Xa	Others
GalNAc unconjugated/naked Fitusiran (sodium)是一种没有偶联 GalNAc 的小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶 (AT) 信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。Fitusiran 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。

HY-P99769

Omfiloctocog alfa SCT-800	Factor VIII	Metabolic Disease
Omfiloctocog alfa (SCT-800) 是一种重组的 factor VIII (FVIII)。FVIII 是一种必需的凝血蛋白，是液相凝血系统的关键组成部分。Omfiloctocog alfa 可用于血友病 A 的研究。

HY-P9940

Emicizumab	Factor VIII	Cardiovascular Disease
艾美赛珠单抗 Emicizumab 是一种双特异性单克隆抗体，连接激活因子 IX 和激活因子 X，取代缺失的激活因子 VIII 的功能，从而恢复止血。Emicizumab 可用于血友病 A 研究。

HY-145405

C12-200 5 篇以上引用文献	Liposome	Others
C12-200 是一种可电离阳离子类脂质和辅助脂质，通常用于 mRNA 传递。血友病 B 小鼠模型中，人促红细胞生成素 (EPO) 和凝血因子 IX (FIX) 的mRNA 可通过 C12-200 被成功传递和表达。C12-200 可用于血友病 B 领域研究。

HY-153480A

ARC19499 sodium BAX499 sodium	Factor Xa Factor VIIa	Others
ARC19499 sodium 是一种核酸适配体，与组织因子通路抑制剂(TFPI)特异性结合，阻断 TFPI 对 factor Xa 和 TF/factor VIIa 复合物的抑制作用。ARC19499 sodium 纠正血友病A和B血浆中的凝血酶生成，并恢复凝血。

HY-E70393

Human Factor VIIa	Factor VIIa	Others
人源凝血因子 VIIa Human Factor VIIa 是一种维生素 K 依赖性的丝氨酸蛋白酶，参与血液凝固过程。Human Factor VIIa 可激活凝血因子 X，使凝血酶原转化为凝血酶，使纤维蛋白原转化为纤维蛋白，从而导致血凝块形成。Human Factor VIIa 具有改善血友病的潜力。

HY-132587

Fitusiran ALN-AT3SC; SAR439774	Small Interfering RNA (siRNA) Factor Xa	Others
Fitusiran (ALN-AT3SC) 是一种小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶 (AT) 信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。Fitusiran 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。

HY-153480

ARC19499 BAX499	Factor Xa Factor VIIa	Others
ARC19499 是一种核酸适配体，与组织因子通路抑制剂(TFPI)特异性结合，阻断 TFPI 对 factor Xa 和 TF/factor VIIa 复合物的抑制作用。ARC19499 纠正血友病A和B血浆中的凝血酶生成，并恢复凝血。

Cat. No.	Product Name

HY-L171

抗血液病化合物库	2,930 compounds
血液病又称造血系统疾病，是造血系统发生异常改变的一类疾病。常见的血液病包括：再生障碍性贫血、骨髓增生性疾病、地中海贫血、白血病、淋巴瘤、骨髓瘤以及血友病等。近些年，血液病的治疗方法一直在不断开发。尤其是恶性血液病的治疗手段已从既往的化疗、放疗和骨髓移植治疗进展到免疫治疗、诱导分化治疗、细胞治疗、基因治疗和造血干细胞移植治疗等。尽管这些治疗手段已经大大提高了患者的生存率，但仍存在治愈率低、易复发等问题，因此积极寻找新的血液病治疗药物具有重要意义。 MCE 精心收录了 2,930 种具有明确或潜在抗血液病活性的化合物，是血液病相关药物研究的有效工具。

抗血液病化合物库

2,930 compounds

血液病又称造血系统疾病，是造血系统发生异常改变的一类疾病。常见的血液病包括：再生障碍性贫血、骨髓增生性疾病、地中海贫血、白血病、淋巴瘤、骨髓瘤以及血友病等。近些年，血液病的治疗方法一直在不断开发。尤其是恶性血液病的治疗手段已从既往的化疗、放疗和骨髓移植治疗进展到免疫治疗、诱导分化治疗、细胞治疗、基因治疗和造血干细胞移植治疗等。尽管这些治疗手段已经大大提高了患者的生存率，但仍存在治愈率低、易复发等问题，因此积极寻找新的血液病治疗药物具有重要意义。

MCE 精心收录了 2,930 种具有明确或潜在抗血液病活性的化合物，是血液病相关药物研究的有效工具。

Cat. No.	Product Name	Type

HY-145405

C12-200 5 篇以上引用文献	Drug Delivery
C12-200 是一种可电离阳离子类脂质和辅助脂质，通常用于 mRNA 传递。血友病 B 小鼠模型中，人促红细胞生成素 (EPO) 和凝血因子 IX (FIX) 的mRNA 可通过 C12-200 被成功传递和表达。C12-200 可用于血友病 B 领域研究。

Cat. No.	Product Name	Target	Research Area

HY-P5496

AAV2 Epitope	Peptides	Others
AAV2 Epitope 是一种有生物活性的肽。(该肽是衣壳衍生的免疫显性腺相关病毒 2 (AAV2)、CD8 T 细胞表位。在一项向血友病患者全身输送 AAV2 的临床试验中观察到的肝脏毒性归因于衣壳特异性 T 细胞杀死载体转导的肝细胞。)

Cat. No.	Product Name	Target	Research Area

HY-P99769

Omfiloctocog alfa SCT-800	Factor VIII	Metabolic Disease
Omfiloctocog alfa (SCT-800) 是一种重组的 factor VIII (FVIII)。FVIII 是一种必需的凝血蛋白，是液相凝血系统的关键组成部分。Omfiloctocog alfa 可用于血友病 A 的研究。

HY-P9940

Emicizumab	Factor VIII	Cardiovascular Disease
艾美赛珠单抗 Emicizumab 是一种双特异性单克隆抗体，连接激活因子 IX 和激活因子 X，取代缺失的激活因子 VIII 的功能，从而恢复止血。Emicizumab 可用于血友病 A 研究。

HY-P99725

Marstacimab PF-06741086	Inhibitory Antibodies	Metabolic Disease
马塔西单抗 Marstacimab (PF-06741086) 是一种抗组织因子通路抑制剂 (TFPI) 单克隆抗体。Marstacimab 可用于血友病的研究。

HY-P99283

Concizumab NN 7415; mAb 2021; Anti-TFPI Recombinant Antibody	Inhibitory Antibodies	Others
康赛珠单抗 Concizumab 是一种抗 TFPI 单克隆抗体 (IgG4 型)，可与 TFPI 的 Kunitz 型蛋白酶抑制剂 (KPI) 2 结构域结合，从而阻断该结构域与 FXa 活性位点的相互作用。Concizumab 可用于血友病的研究。

Cat. No.	Product Name		Classification

HY-132587A

Fitusiran sodium ALN-AT3SC sodium; SAR439774 sodium		小干扰RNA
Fitusiran sodium 是一种小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶 (AT) 信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。Fitusiran sodium 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。

HY-150224

GalNAc unconjugated/naked Fitusiran sodium		小干扰RNA
GalNAc unconjugated/naked Fitusiran (sodium)是一种没有偶联 GalNAc 的小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶 (AT) 信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。Fitusiran 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。

HY-145405

C12-200 5 篇以上引用文献		阳离子脂质
C12-200 是一种可电离阳离子类脂质和辅助脂质，通常用于 mRNA 传递。血友病 B 小鼠模型中，人促红细胞生成素 (EPO) 和凝血因子 IX (FIX) 的mRNA 可通过 C12-200 被成功传递和表达。C12-200 可用于血友病 B 领域研究。

HY-153480A

ARC19499 sodium BAX499 sodium		核酸适配体
ARC19499 sodium 是一种核酸适配体，与组织因子通路抑制剂(TFPI)特异性结合，阻断 TFPI 对 factor Xa 和 TF/factor VIIa 复合物的抑制作用。ARC19499 sodium 纠正血友病A和B血浆中的凝血酶生成，并恢复凝血。

HY-132587

Fitusiran ALN-AT3SC; SAR439774		小干扰RNA
Fitusiran (ALN-AT3SC) 是一种小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶 (AT) 信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。Fitusiran 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。

HY-153480

ARC19499 BAX499		核酸适配体
ARC19499 是一种核酸适配体，与组织因子通路抑制剂(TFPI)特异性结合，阻断 TFPI 对 factor Xa 和 TF/factor VIIa 复合物的抑制作用。ARC19499 纠正血友病A和B血浆中的凝血酶生成，并恢复凝血。

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