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ASOs

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By Targets:	Apolipoprotein (1) Complement System (2) DNA/RNA Synthesis (4) E1/E2/E3 Enzyme (2) Glucocorticoid Receptor (2) HCV (1) Liposome (1) PCSK9 (5) Ras (2) Tau Protein (3)
By Research Areas:	Cancer (2) Cardiovascular Disease (2) Metabolic Disease (6) Neurological Disease (6)
Oligonucleotides:	反义寡核苷酸 (21) 亚磷酰胺单体 (2) 阳离子脂质 (1)

抑制剂 & 激动剂

多肽产品

寡核苷酸

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Cat. No.	Product Name	Target	Research Area	Chemical Structure

HY-137501

306-O12B-3	Liposome	Others
306-O12B-3 是一种类脂质，可以在体外和体内有效递送 ASO。306-O12B-3 用于将小分子药物运输进血脑屏障 (BBB)。

HY-148687A

SPC5001 sodium	PCSK9	Cardiovascular Disease
SPC5001 sodium 是一种锁核酸 (LNA) 修饰的反义寡核苷酸 (ASO)，与人 PCSK9 (前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 型) mRNA 互补。 SPC5001 sodium 可用于高胆固醇血症的研究。 SPC5001 序列：5'-TGmCTACAAAACmCmCA-3'。

HY-132582A

*Tau ASO-12 (murine) (sodium)*	Tau Protein	Cancer
Tau^ASO-12 (murine) (sodium) 是一个用于降低鼠科动物 Tau 的反义寡核苷酸 (ASO)，具有研究阿尔茨海默病的潜力。( Tau^ASO-12 序列 – 5′ GCTTTTACTGACCATGCGAG 3′ )

HY-147410A

Ulefnersen sodium ION-363 sodium	Others DNA/RNA Synthesis	Neurological Disease
Ulefnersen sodium (ION363) 是一种针对肉瘤融合蛋白 (FUS) 转录本第 6 个内含子的反义寡核苷酸 Antisense Oligonucleotide (ASO) ，以非等位基因特异性方式沉默 FUS。Ulefnersen sodium 可以在 ALS-FUS 疾病相关小鼠模型中降低大脑和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，从而延缓运动神经元变性。Ulefnersen sodium 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。

HY-157261

UNC2383	Others	Others
UNC2383 是一种寡核苷酸增强化合物，可以增强反义寡核苷酸 (ASO) 和剪接转换寡核苷酸 (SSO) 的效果。

HY-132582C

IONIS-MAPTRx sodium BIIB080 sodium; ISIS 814907 sodium	Tau Protein	Neurological Disease
IONIS-MAPTRx sodium 是第一个降低 Tau 的反义寡核苷酸 (ASO)。IONIS-MAPTRx sodium 具有研究阿尔茨海默病的潜力。

HY-132581A

Tadnersen sodium BIIB078 sodium; IONIS-C9Rx sodium	Others Ras	Neurological Disease
Tadnersen sodium，一种反义寡核苷酸 (ASO)，选择性靶向携带扩增的 *C9ORF72* 转录变体 1 和 3。

HY-W570887

LNA-A(Bz) amidite	DNA/RNA Synthesis	Others
LNA-A(Bz) amidite 可用于合成反义寡核苷酸 (ASOs)。

HY-148687

SPC5001	PCSK9	Cardiovascular Disease
SPC5001 是一种锁核酸 (LNA) 修饰的反义寡核苷酸 (ASO)，与人 PCSK9 (前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 型) mRNA 互补。 SPC5001 可用于高胆固醇血症的研究。 SPC5001 序列：5'-TGmCTACAAAACmCmCA-3'。

HY-147410

Ulefnersen ION-363	DNA/RNA Synthesis Others	Neurological Disease
Ulefnersen (ION363) 是一种针对肉瘤融合蛋白 (FUS) 转录本第 6 个内含子的反义寡核苷酸 Antisense Oligonucleotide (ASO) ，以非等位基因特异性方式沉默 FUS。Ulefnersen 可以在 ALS-FUS 疾病相关小鼠模型中降低大脑和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，从而延缓运动神经元变性。Ulefnersen 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。

HY-132582

IONIS-MAPTRx BIIB080; ISIS 814907	Tau Protein	Neurological Disease
IONIS-MAPTRx (BIIB080) 是第一个降低 Tau 的反义寡核苷酸 (ASO)。IONIS-MAPTRx 具有研究阿尔茨海默病的潜力。

HY-132581

Tadnersen BIIB078; IONIS-C9Rx	Ras Others	Neurological Disease
Tadnersen (BIIB078)，一种反义寡核苷酸 (ASO)，选择性靶向携带扩增的 *C9ORF72* 转录变体 1 和 3。

HY-159695

IONIS-GCCRRx ISIS 426115	Glucocorticoid Receptor	Metabolic Disease
IONIS-GCCRRx (ISIS 426115) 是一种糖皮质激素受体 (glucocorticoid receptor) 拮抗剂，是一种 2'-O-甲氧基乙基 (2'-MOE) 反义寡核苷酸 (ASO)。

HY-159695A

IONIS-GCCRRx sodium ISIS 426115 sodium	Glucocorticoid Receptor	Metabolic Disease
IONIS-GCCRRx (ISIS 426115) sodium 是一种糖皮质激素受体 (glucocorticoid receptor) 拮抗剂，是一种 2'-O-甲氧基乙基 (2'-MOE) 反义寡核苷酸 (ASO)。

HY-148370A

IONIS-FB-LRx sodium RG6299 sodium	Complement System	Others
IONIS-FB-LRx sodium 是一种靶向补体因子 B (CFB) 的特殊反义寡核苷酸(ASO)。IONIS-FB-LRx sodium 能有效降低 CFB 的循环水平，可用于地图样萎缩 (geographic atrophy) 研究。

HY-148370

IONIS-FB-LRx RG6299	Complement System	Others
IONIS-FB-LRx 是一种靶向补体因子 B (CFB) 的特殊反义寡核苷酸(ASO)。IONIS-FB-LRx 能有效降低 CFB 的循环水平。IONIS-FB-LRx可用于地理萎缩 (GA) 研究。

HY-148130A

Rugonersen sodium RG6091 sodium; RO7248824 sodium	E1/E2/E3 Enzyme	Others
Rugonersen sodium 是一种锁定核酸 (LNA) 修饰的反义寡核苷酸 (ASOs)，可减少泛素蛋白连接酶 E3A (UBE3A) 沉默。Angelman 综合征 (AS) sodium 是一种由神经元 E3连接酶 UBE3A 缺失引起的严重神经发育障碍，Rugonersen 已用于 AS 的研究。

HY-148130

Rugonersen RG6091; RO7248824	E1/E2/E3 Enzyme	Others
Rugonersen (RG6091; RO7248824) 是一种锁定核酸 (LNA) 修饰的反义寡核苷酸 (ASOs)，可减少泛素蛋白连接酶 E3A (UBE3A) 沉默。Angelman 综合征 (AS) 是一种由神经元 E3连接酶 UBE3A 缺失引起的严重神经发育障碍，Rugonersen 已用于 AS 的研究。

HY-158825

Cepadacursen sodium CIVI007 sodium	PCSK9	Metabolic Disease
Cepadacursen sodium是一种靶向肝脏的反义寡核苷酸，抑制前蛋白转化酶/枯草溶菌素9（PCSK9）蛋白合成。Cepadacursen sodium 可用于高胆固醇血症治疗和预防动脉粥样硬化心血管疾病（ASCVD）的治疗。

HY-158827A

AZD8233 sodium	PCSK9	Metabolic Disease
AZD8233 sodium 是一种靶向肝脏的反义寡核苷酸，能抑制前蛋白转化酶/枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白合成。AZD8233 sodium 通过降低PCSK9水平增加可用的LDL受体，从而清除血液中的LDL并降低LDL-C水平。

HY-158827

AZD8233	PCSK9	Metabolic Disease
AZD8233 是一种靶向肝脏的反义寡核苷酸，能抑制前蛋白转化酶/枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白合成。AZD8233通过降低PCSK9水平增加可用的LDL受体，从而清除血液中的LDL并降低LDL-C水平。

HY-W570885

2'-O-MOE-rC	DNA/RNA Synthesis	Others
2'-O-MOE-rC 是一个 2'-O-MOE 修饰的核苷。2'-O-MOE-rC 可用于 DNA 的合成。

HY-136151

UNC10217938A 1 篇文献验证	Others	Others
UNC10217938A 是一种具有强大的寡核苷酸 (oligonucleotides) 增强作用的 3-deazapteridine 类似物。UNC10217938A 通过调节寡核苷酸的细胞内运输和从内体释放来增强寡核苷酸的作用。UNC10217938A 还增强了反义和 siRNA 寡核苷酸的作用。

HY-108764

Mipomersen sodium ISIS 301012	Apolipoprotein HCV	Metabolic Disease
Mipomersen sodium (ISIS 301012) 是载脂蛋白 B (apoB) 的反义寡核苷酸抑制剂。Mipomersen 具有抗 HCV 的作用，可降低 HCV 的感染性。Mipomersen sodium 可用于纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 的研究。

Cat. No.	Product Name	Target	Research Area

HY-P10567

Pip6a	Peptides	Others
Pip6a 是一种富含精氨酸的细胞穿透肽，能够跨血浆和内体膜输送药物。Pip6a 由疏水核心区组成，两侧是富含精氨酸的结构域，其中包含 β-丙氨酸和氨基己酰间隔物。Pip6a 结合吗啉代磷二酰胺寡聚体 (PMO) 会显著增强了反义寡核苷酸 (ASO) 向强直性肌营养不良 (DM1) 小鼠横纹肌中的递送。

Cat. No.	Product Name		Classification

HY-137501

306-O12B-3		阳离子脂质
306-O12B-3 是一种类脂质，可以在体外和体内有效递送 ASO。306-O12B-3 用于将小分子药物运输进血脑屏障 (BBB)。

HY-153734

*Inactive ASO* (in vivo) sodium**		反义寡核苷酸
Inactive ASO (in vivo) sodium 是一种未激活的反义寡核苷酸 (Antisense Oligonucleotide)。Inactive ASO (in vivo) sodium 在啮齿类动物基因组中无靶向性，可作为 Tofersen 的阴性对照。Inactive ASO (in vivo) sodium 含有硫代磷酸骨架修饰和 MOE 修饰。Inactive ASO (in vivo) sodium 的胞嘧啶均为 5'甲基胞嘧啶。化学修饰的位置见参考文献。

HY-148687A

SPC5001 sodium		反义寡核苷酸
SPC5001 sodium 是一种锁核酸 (LNA) 修饰的反义寡核苷酸 (ASO)，与人 PCSK9 (前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 型) mRNA 互补。 SPC5001 sodium 可用于高胆固醇血症的研究。 SPC5001 序列：5'-TGmCTACAAAACmCmCA-3'。

HY-132582A

*Tau ASO-12 (murine) (sodium)*		反义寡核苷酸
Tau^ASO-12 (murine) (sodium) 是一个用于降低鼠科动物 Tau 的反义寡核苷酸 (ASO)，具有研究阿尔茨海默病的潜力。( Tau^ASO-12 序列 – 5′ GCTTTTACTGACCATGCGAG 3′ )

HY-147410A

Ulefnersen sodium ION-363 sodium		反义寡核苷酸
Ulefnersen sodium (ION363) 是一种针对肉瘤融合蛋白 (FUS) 转录本第 6 个内含子的反义寡核苷酸 Antisense Oligonucleotide (ASO) ，以非等位基因特异性方式沉默 FUS。Ulefnersen sodium 可以在 ALS-FUS 疾病相关小鼠模型中降低大脑和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，从而延缓运动神经元变性。Ulefnersen sodium 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。

HY-132581A

Tadnersen sodium BIIB078 sodium; IONIS-C9Rx sodium		反义寡核苷酸
Tadnersen sodium，一种反义寡核苷酸 (ASO)，选择性靶向携带扩增的 *C9ORF72* 转录变体 1 和 3。

HY-W570887

LNA-A(Bz) amidite		亚磷酰胺单体
LNA-A(Bz) amidite 可用于合成反义寡核苷酸 (ASOs)。

HY-148687

SPC5001		反义寡核苷酸
SPC5001 是一种锁核酸 (LNA) 修饰的反义寡核苷酸 (ASO)，与人 PCSK9 (前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 型) mRNA 互补。 SPC5001 可用于高胆固醇血症的研究。 SPC5001 序列：5'-TGmCTACAAAACmCmCA-3'。

HY-158830

*MDM4-targeting ASO* sodium**		反义寡核苷酸
MDM4-targeting ASO sodium 是一种靶向MDM4的反义寡核苷酸。MDM4-targeting ASO 诱导外显子6的跳跃，导致除外显子6的mRNA转录本发生无义介导的衰减。在多种人类黑色素瘤细胞系和黑色素瘤患者来源的移植小鼠模型中，MDM4-targeting ASO介导的外显子6跳跃降低了MDM4的丰度，抑制了黑色素瘤生长，并增强对MAPK靶向治疗药物的敏感性。

HY-147410

Ulefnersen ION-363		反义寡核苷酸
Ulefnersen (ION363) 是一种针对肉瘤融合蛋白 (FUS) 转录本第 6 个内含子的反义寡核苷酸 Antisense Oligonucleotide (ASO) ，以非等位基因特异性方式沉默 FUS。Ulefnersen 可以在 ALS-FUS 疾病相关小鼠模型中降低大脑和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，从而延缓运动神经元变性。Ulefnersen 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。

HY-132582

IONIS-MAPTRx BIIB080; ISIS 814907		反义寡核苷酸
IONIS-MAPTRx (BIIB080) 是第一个降低 Tau 的反义寡核苷酸 (ASO)。IONIS-MAPTRx 具有研究阿尔茨海默病的潜力。

HY-132581

Tadnersen BIIB078; IONIS-C9Rx		反义寡核苷酸
Tadnersen (BIIB078)，一种反义寡核苷酸 (ASO)，选择性靶向携带扩增的 *C9ORF72* 转录变体 1 和 3。

HY-159695

IONIS-GCCRRx ISIS 426115		反义寡核苷酸
IONIS-GCCRRx (ISIS 426115) 是一种糖皮质激素受体 (glucocorticoid receptor) 拮抗剂，是一种 2'-O-甲氧基乙基 (2'-MOE) 反义寡核苷酸 (ASO)。

HY-159695A

IONIS-GCCRRx sodium ISIS 426115 sodium		反义寡核苷酸
IONIS-GCCRRx (ISIS 426115) sodium 是一种糖皮质激素受体 (glucocorticoid receptor) 拮抗剂，是一种 2'-O-甲氧基乙基 (2'-MOE) 反义寡核苷酸 (ASO)。

HY-148688

ASO 556089 sodium		反义寡核苷酸
ASO 556089 是一种 16 核苷酸长度的寡核苷酸，靶向人类和小鼠长链非编码 RNA MALAT1，其序列为: 5 ' -GmCATTmCTAATAGmCAGmC-3 ' 。

HY-148370A

IONIS-FB-LRx sodium RG6299 sodium		反义寡核苷酸
IONIS-FB-LRx sodium 是一种靶向补体因子 B (CFB) 的特殊反义寡核苷酸(ASO)。IONIS-FB-LRx sodium 能有效降低 CFB 的循环水平，可用于地图样萎缩 (geographic atrophy) 研究。

HY-148370

IONIS-FB-LRx RG6299		反义寡核苷酸
IONIS-FB-LRx 是一种靶向补体因子 B (CFB) 的特殊反义寡核苷酸(ASO)。IONIS-FB-LRx 能有效降低 CFB 的循环水平。IONIS-FB-LRx可用于地理萎缩 (GA) 研究。

HY-148130A

Rugonersen sodium RG6091 sodium; RO7248824 sodium		反义寡核苷酸
Rugonersen sodium 是一种锁定核酸 (LNA) 修饰的反义寡核苷酸 (ASOs)，可减少泛素蛋白连接酶 E3A (UBE3A) 沉默。Angelman 综合征 (AS) sodium 是一种由神经元 E3连接酶 UBE3A 缺失引起的严重神经发育障碍，Rugonersen 已用于 AS 的研究。

HY-148130

Rugonersen RG6091; RO7248824		反义寡核苷酸
Rugonersen (RG6091; RO7248824) 是一种锁定核酸 (LNA) 修饰的反义寡核苷酸 (ASOs)，可减少泛素蛋白连接酶 E3A (UBE3A) 沉默。Angelman 综合征 (AS) 是一种由神经元 E3连接酶 UBE3A 缺失引起的严重神经发育障碍，Rugonersen 已用于 AS 的研究。

HY-158825

Cepadacursen sodium CIVI007 sodium		反义寡核苷酸
Cepadacursen sodium是一种靶向肝脏的反义寡核苷酸，抑制前蛋白转化酶/枯草溶菌素9（PCSK9）蛋白合成。Cepadacursen sodium 可用于高胆固醇血症治疗和预防动脉粥样硬化心血管疾病（ASCVD）的治疗。

HY-158827A

AZD8233 sodium		反义寡核苷酸
AZD8233 sodium 是一种靶向肝脏的反义寡核苷酸，能抑制前蛋白转化酶/枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白合成。AZD8233 sodium 通过降低PCSK9水平增加可用的LDL受体，从而清除血液中的LDL并降低LDL-C水平。

HY-158827

AZD8233		反义寡核苷酸
AZD8233 是一种靶向肝脏的反义寡核苷酸，能抑制前蛋白转化酶/枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白合成。AZD8233通过降低PCSK9水平增加可用的LDL受体，从而清除血液中的LDL并降低LDL-C水平。

HY-W570885

2'-O-MOE-rC		亚磷酰胺单体
2'-O-MOE-rC 是一个 2'-O-MOE 修饰的核苷。2'-O-MOE-rC 可用于 DNA 的合成。

HY-108764

Mipomersen sodium ISIS 301012		反义寡核苷酸
Mipomersen sodium (ISIS 301012) 是载脂蛋白 B (apoB) 的反义寡核苷酸抑制剂。Mipomersen 具有抗 HCV 的作用，可降低 HCV 的感染性。Mipomersen sodium 可用于纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 的研究。