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Duchenne

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21

抑制剂 & 激动剂

1

生化试剂

2

抗体抑制剂

3

天然产物

16

寡核苷酸

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Cat. No. Product Name Target Research Area Chemical Structure
  • HY-101459

    Others Metabolic Disease
    RTC13可恢复Duchenne肌营养不良(DMD) mdx小鼠模型中肌营养不良蛋白的表达并改善肌肉功能。
    RTC13
  • HY-17614

    SMT C1100; BMN 195; VOX-C1100

    Cytochrome P450 Others
    Ezutromid (SMT C1100) 是一种首创的,具有口服活性的苯并恶唑 utrophin 调节剂, EC50 为 0.91 μM。Ezutromid 可用于 Duchenne 型肌营养不良症 (DMD) 的研究。Ezutromid 抑制人肝微粒体 CYP1A2 酶活性,IC50 为 5.4 μM。
    Ezutromid
  • HY-127137A

    Adenylosuccinate tetraammonium; Aspartyl adenylate tetraammonium

    Endogenous Metabolite Metabolic Disease
    Adenylosuccinic acid tetraammonium (Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate) 是一种具有口服活性的嘌呤核糖核苷单磷酸,在核苷酸循环代谢 (nucleotide cycle metabolite) 中起作用。Adenylosuccinic acid tetraammonium 可以通过腺苷琥珀酸裂解酶转化成富马酸。Adenylosuccinic acid tetraammonium 有潜力用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    Adenylosuccinic acid tetraammonium
  • HY-161050

    HDAC Apoptosis Cancer
    YSR734 (Compound 21) 是一种共价 HDAC 抑制剂,对 HDAC1HDAC2HDAC3IC50 分别为 110 nM、154 nM 和 143 nM。YSR734 能够诱导白血病细胞凋亡 (apoptosis)。YSR734 能够诱导成肌细胞分化,用于杜氏肌营养不良症的研究。
    YSR734
  • HY-134377

    ASP0367; MA-0211

    PPAR Metabolic Disease
    Bocidelpar 是过氧化物酶体增殖物激活受体 delta (PPAR-δ) 的调节剂。Bocidelpar 可改善杜兴肌营养不良 (DMD) 肌肉细胞中的线粒体生物合成和功能 (信息提取自专利 WO2017062468A1,compound 2b)。
    Bocidelpar
  • HY-153369

    BAY 1165747

    Guanylate Cyclase Cardiovascular Disease Neurological Disease
    BAY-747 (BAY 1165747) 是一种口服有效和脑渗透性的可溶性鸟苷酸环化酶 (sGC) 刺激剂。BAY-747 可逆转 L-NAME 诱导的记忆障碍并增强大鼠的认知。BAY-747 还能降低有意识的血压正常和自发性高血压大鼠 (SHR) 的血压。BAY-747 可改善 mdx/mTRG2 小鼠模型中与 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 相关的骨骼肌功能。
    BAY-747
  • HY-122631

    CDK Others
    TG693 是一种有口服活性的 CLK1 抑制剂。TG693 在体内调控肌营养不良蛋白基因突变的外显子 31。TG693 用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    TG693
  • HY-127137

    Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate

    Endogenous Metabolite Metabolic Disease
    Adenylosuccinic acid (Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate) 是一种嘌呤核糖核苷单磷酸,在核苷酸循环代谢 (nucleotide cycle metabolite) 中起作用。Adenylosuccinic acid 可以通过腺苷琥珀酸裂解酶转化成富马酸。Adenylosuccinic acid 有潜力用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    Adenylosuccinic acid
  • HY-150077

    Others Others
    Utrophin modulator 1 是一种有效的 utrophin 调节剂 (上调 utrophin 蛋白水平),其 EC50 值为 0.11 μM. Utrophin modulator 1 可用于杜兴氏肌肉营养不良症的研究。
    Utrophin modulator 1
  • HY-150078

    Others Others
    OX01914 是一种具有良好水溶性和细胞膜渗透性的 utrophin 调节剂 (上调 utrophin 蛋白水平),其 EC50 值为 20.5 μM. OX01914 可用于杜兴氏肌肉营养不良症的研究。
    OX01914
  • HY-14415
    SR8278
    5 篇以上引用文献

    REV-ERB Neurological Disease Metabolic Disease
    SR8278 是一种 REV-ERBα 拮抗剂,可抑制 REV-ERBα 的转录,其 EC50 值为 0.47 μM。SR8278 用于调节生物体内代谢,研究生物节律。SR8278 还可用于杜氏肌营养不良和阿尔茨海默病的研究。
    SR8278
  • HY-132586

    NS-065/NCNP-01

    Nucleoside Antimetabolite/Analog Metabolic Disease
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合,并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框,从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
    Viltolarsen
  • HY-132586A

    NS-065/NCNP-01 sodium

    Nucleoside Antimetabolite/Analog Metabolic Disease
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合,并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框,从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
    Viltolarsen sodium
  • HY-W272699

    Others Metabolic Disease
    Utropin activator-1 (compound 3) 是一种 utropin 上调剂,EC50 为 1.8 μM。Utropin activator-1 可用于杜氏肌营养不良症研究。
    Utrophin activator-1
  • HY-W015828
    Ompenaclid
    1 篇文献验证

    RGX-202; 3-Guanidinopropionic acid

    Apoptosis Endogenous Metabolite Cancer
    胍基丙酸 Ompenaclid (RGX-202) 是一种具有口服活性的 SLC6A8 转运蛋白抑制剂。Ompenaclid 在体外和体内均强烈抑制肌酸输入,降低细胞内磷酸肌酸和 ATP 水平,并诱导肿瘤凋亡 (apoptosis)。Ompenaclid 可用于肿瘤和杜氏肌营养不良症的研究。
    Ompenaclid
  • HY-152219

    CDK Infection Cancer
    CLK1-IN-2 是代谢稳定的 Clk1 抑制剂。CLK1-IN-2 对 Clk1 具有选择性,IC50 值为 1.7 nM。CLK1-IN-2 可用于肿瘤、杜氏肌营养不良症和病毒感染如 HIV-1 和流感的研究。
    CLK1-IN-2
  • HY-148799

    Myosin Others
    Sevasemten 是具有口服活性的骨骼肌肌球蛋白 (Myosin) 的变构抑制剂。Sevasemten 选择性地抑制肌球蛋白 (Myosin),IC50 值分别为 ≤ 10 μ M (骨骼) 或 >100 μM (心脏)。Sevasemten 可以降低肌肉损伤生物标志物和纤维化,同时在杜氏肌营养不良症模型中提升肌肉力量和活动能力。
    Sevasemten
  • HY-109017

    VBP15

    Glucocorticoid Receptor Mineralocorticoid Receptor NF-κB Inflammation/Immunology
    地塞米松EP杂质E Vamorolone (VBP15) 是首创的,具有口服活性的解离性类固醇 (dissociative steroidal) 抗炎剂和膜稳定剂。Vamorolone 改善肌营养不良,无副作用。Vamorolone 抑制 (NF-κB) 抑制作用,并降低了激素的影响。
    Vamorolone
  • HY-123359

    Others Others
    RTC14 是一种通读化合物 (RTC),能诱导核糖体读取 mRNA 中无义突变并允许产生全长功能性蛋白质。RTC14 有潜力用于研究多种遗传疾病,例如共济失调性毛细血管扩张症致病基因 (ATM) 和肌营养不良蛋白基因中的无义突变。
    RTC14
  • HY-136340

    Glucocorticoid Receptor NF-κB Metabolic Disease Inflammation/Immunology
    21-Acetoxypregna-1,4,9(11),16-tetraene-3,20-dione 是 delta 9,11 类固醇类合成的中间体 (intermediate),如 Vamorolone (HY-109017)。delta 9,11 steroids 是糖皮质激素的修饰后的产物,具有抗炎 (anti-inflammatory) 特性。delta 9,11 类固醇类可以用作保护细胞损伤(脂质过氧化)和抑制新生血管的试剂。
    21-Acetoxypregna-1,4,9(11),16-tetraene-3,20-dione
  • HY-147332

    Liposome Neurological Disease
    TCL053 是一种可电离的脂质,用于高效地将活性成分 (特别是核酸) 导入细胞。TCL053 能够与二棕榈酰磷脂酰胆碱 (DPPC)、聚乙二醇二肉豆蔻酰基甘油 (PEG-DMG) 和胆固醇,一起形成脂质纳米粒 (LNP),能够将 Cas9 mRNA 和 sgRNA 传递到骨骼肌中。
    TCL053

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