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lysosomal storage disorder

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Cat. No. Product Name Target Research Area Chemical Structure
  • HY-131703
    UGT8-IN-1

    		UGT Metabolic Disease
    UGT8-IN-1 是能透过血脑屏障的、具有口服活性的神经酰胺半乳糖转移酶 (UGT8) 的抑制剂，可用于溶酶体储存障碍的研究。
    UGT8-IN-1
  • HY-151240
    Galactosylceramide

    		Endogenous Metabolite Neurological Disease
    Galactosylceramide (GalC) 是一种葡萄糖神经酰胺，与许多生理和病理现象有关。例如重要的溶酶体贮积症如戈谢病 (GD) 和神经退行性疾病的特征是 GlcCer 积累。
    Galactosylceramide
  • HY-E70305
    GlcNAc-1-Phosphotransferase

    		Endogenous Metabolite Neurological Disease
    GlcNAc-1-磷酸转移酶 GlcNAc-1-Phosphotransferase 是 α2β2γ2 六聚体，核心催化α-和β-亚基源自GNPTAB。GlcNAc-1-Phosphotransferase 能够催化 N-乙酰氨基葡萄糖-1-磷酸的 il 基团添加到末端甘露糖上。GlcNAc-1-Phosphotransferase 的突变会导致溶酶体贮积症，例如粘脂贮积症。
    GlcNAc-1-Phosphotransferase
  • HY-156020
    Glucocerebrosidase-IN-2

    		Glycosidases Metabolic Disease
    Glucocerebrosidase-IN-2 (compound 12) 是一种喹唑啉类似物，是葡萄糖脑苷脂酶 (Glucocerebrosidase，GC) 的抑制剂。Glucocerebrosidase-IN-2 有潜力改善 Gaucher 病患者来源 (多数携带 N370S 突变) 细胞中 GC 向溶酶体易位。Glucocerebrosidase-IN-2 在 N370S 突变组织中抑制 4-methylumbelliferone β-D-glucopyranoside (4MU) 和荧光糖基神经酰胺 (FlourGC) 水解，AC50 为 25.29 μM。
    Glucocerebrosidase-IN-2
  • HY-145549
    C20 Sphingomyelin (d18:1/20:0)

    N-eicosanoyl-D-erythro-Sphingosylphosphorylcholine; SM(d18:1/20:0)

    		 Endogenous Metabolite Endocrinology
    C20 Sphingomyelin (d18:1/20:0) (N-eicosanoyl-D-erythro-Sphingosylphosphorylcholine; SM(d18:1/20:0))是一种天然存在的鞘脂。在链脲佐菌素 (HY-13753) 诱发的糖尿病大鼠的海马体中，以及在人类血浆中，C20 Sphingomyelin (d18:1/20:0) 的水平上调，与肥胖人类的胰岛素抵抗呈正相关。C20 Sphingomyelin (d18:1/20:0) 在 Niemann-Pick C1 型疾病（一种神经退行性胆固醇鞘脂溶酶体贮积症）小鼠模型的肝脏中也上调。
    C20 Sphingomyelin (d18:1/20:0)

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