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By Targets:	Casein Kinase (1) DNA/RNA Synthesis (2) Dopamine Receptor (1) Endogenous Metabolite (2) Histone Methyltransferase (1) HPPD (2) Liposome (1) Phosphatase (1) PROTACs (1)
By Research Areas:	Cancer (5) Metabolic Disease (6) Neurological Disease (3)
Oligonucleotides:	阳离子脂质 (1)

抑制剂 & 激动剂

化合物筛选库

生化试剂

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寡核苷酸

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Cat. No.	Product Name	Target	Research Area	Chemical Structure

HY-W012734

L-Pipecolic acid 1 篇文献验证 H-HoPro-OH	Endogenous Metabolite	Metabolic Disease
L-哌啶酸 L-Pipecolic acid (H-HoPro-OH) 是赖氨酸的分解产物，它能在患有常染色体遗传性疾病的婴儿体液中积累，比如 Zellweger 综合征，新生儿肾上腺机能障碍。

HY-101203A

GJ103 sodium 1 篇文献验证	DNA/RNA Synthesis	Metabolic Disease Cancer
GJ103 sodium 是一种通读化合物，可以诱导过早终止密码子的通读。GJ103 sodium 具有研究无义突变引起的遗传病的潜力。

HY-134781

CKK-E12 1 篇文献验证	Liposome	Others
CKK-E12 是一种可电离的脂质，与其他脂质结合构成脂质纳米颗粒，用于基于 RNA 的研究的递送。CKK-E12 在体内对肝实质细胞具有高度选择性。

HY-B0607

Nitisinone 2 篇文献验证 NTBC; Nitisone; SC0735	HPPD	Metabolic Disease
尼替西农 Nitisinone 是一种口服有效的，具有竞争性和可逆性的 4-羟苯丙酮酸二加氧酶 (4-HPPD) 抑制剂，其 IC₅₀ 值为 173 nM。Nitisinone 能以剂量依赖的方式促进酪氨酸的积累。Nitisinone 可用于遗传性酪氨酸血症 1 型 (HT-1) (罕见的遗传性疾病) 和白化病的研究。

HY-101203

GJ103	Others	Metabolic Disease Cancer
GJ103 是一种通读化合物，可以诱导过早终止密码子的通读。GJ103 具有研究无义突变引起的遗传病的潜力。

HY-E70239

2-Methylbutyryl-CoA	Endogenous Metabolite	Others
2-甲基丁酰辅酶A 2-Methylbutyryl-CoA 是异亮氨酸代谢的中间产物。2-Methylbutyryl-CoA 脱氢酶缺乏症是一种由 HADH2 基因突变引起的遗传性疾病。

HY-153057

PRMT5-IN-46	Histone Methyltransferase	Metabolic Disease Cancer
PRMT5-IN-46 (compound 278) 抑制 PRMT5，IC₅₀ 为 1.001-10.000 μM。PRMT5 是一种甲基转移酶，与特异性基因改变相关。PRMT5-IN-46 可用于治疗增殖性疾病、代谢紊乱和血液疾病。

HY-123359

RTC14	Others	Others
RTC14 是一种通读化合物 (RTC)，能诱导核糖体读取 mRNA 中无义突变并允许产生全长功能性蛋白质。RTC14 有潜力用于研究多种遗传疾病，例如共济失调性毛细血管扩张症致病基因 (ATM) 和肌营养不良蛋白基因中的无义突变。

HY-16771B

Valbenazine dihydrochloride NBI-98854 dihydrochloride	Dopamine Receptor	Neurological Disease
Valbenazine (NBI-98854) dihydrochloride 是一种 VMAT2 抑制剂，用于抑制迟发性运动障碍。Valbenazine (NBI-98854) dihydrochloride 在缓解因慢性多巴胺受体阻断药物导致的运动障碍相关症状方面表现出潜在益处。Valbenazine (NBI-98854) dihydrochloride 已得到临床前模型证据的支持，这些模型研究了其在与迟发性运动障碍相关的遗传因素中的作用。

HY-B0607R

Nitisinone (Standard) NTBC (Standard); Nitisone (Standard); SC56735 (Standard)	HPPD	Metabolic Disease
尼替西农 (标准品); Nitisinone (Standard) 是 Nitisinone 的分析标准品。本产品用于研究及分析应用。Nitisinone 是一种口服有效的，具有竞争性和可逆性的 4-羟苯丙酮酸二加氧酶 (4-HPPD) 抑制剂，其 IC₅₀ 值为 173 nM。Nitisinone 能以剂量依赖的方式促进酪氨酸的积累。Nitisinone 可用于遗传性酪氨酸血症 1 型 (HT-1) (罕见的遗传性疾病) 和白化病的研究。

HY-W019815

N-Ethyl-N-nitrosourea ENU; N-Nitroso-N-ethylurea	DNA/RNA Synthesis	Neurological Disease Cancer
N-Ethyl-N-nitrosourea (ENU) 是 DNA 烷基化剂。N-Ethyl-N-nitrosourea 通过烷基化核碱基，破坏 DNA，导致骨髓抑制和白血病细胞的形成来诱导白血病。N-Ethyl-N-nitrosourea 在体内具有致畸性，可诱导怀孕大鼠肿瘤形成和足部畸形。N-Ethyl-N-nitrosourea 引起中枢神经系统 (CNS) 肿瘤和遗传性疾病。

HY-164977

JCS-1	PROTACs Phosphatase	Cancer
JCS-1 是一种强效的 DcpS PROTAC 降解剂。JCS-1 通过基于 RG3039 的弹头与 DcpS 非共价结合，并招募 E3 连接酶 VHL。JCS-1 可在纳摩尔浓度下促进 DcpS 泛素化和降解 (在 MOLM-14 细胞中的 DC₅₀ 为 87 nM)。JCS-1 可用于急性髓细胞性白血病和其他依赖 DcpS 的遗传性疾病研究 (粉红：DcpS 配体 (HY-102020)；蓝色：E3 连接酶 VHL 配体 (HY-151227)；黑色：连接子 (HY-141230))。

HY-12443

PF-5006739	Casein Kinase	Neurological Disease
PF-5006739 是一种有效，选择性 CK1δ/ε 抑制剂，IC₅₀ 分别为 3.9 nM 和 17.0 nM。 PF-5006739 可用于精神疾病的研究，具有低纳摩尔的 CK1δ/ε 体外效力和高激酶组选择性。PF-5006739 以剂量依赖的方式减弱动物啮齿动物恢复模型中的阿片类活性分子寻找行为。PF-5006739 改善了饮食诱导的肥胖 (DIO) 和遗传的 (ob/ob) 小鼠模型中的葡萄糖耐量。

Cat. No.	Product Name

HY-L090

转录因子化合物库	1,553 compounds
转录是 DNA 中遗传信息转化为蛋白质的第一步，也是调控基因表达的重要环节。蛋白编码基因的转录是由 RNA 聚合酶 II 和被称为转录因子 (TFs) 的一系列辅助蛋白完成。转录因子在细胞生长、分化和对环境信号的响应的长期调控中发挥重要的作用。转录因子调节失调与多种疾病发生有关，如糖尿病，炎症相关疾病及癌症等。因此这些转录因子作为药物靶点具有较高疾病治疗价值。 MCE 收录了 1,553 种靶向转录因子的小分子化合物，MCE 转录因子化合物库是研究转录因子作为治疗靶点及转录因子在疾病调控中的作用机制的有用工具。

转录因子化合物库

1,553 compounds

转录是 DNA 中遗传信息转化为蛋白质的第一步，也是调控基因表达的重要环节。蛋白编码基因的转录是由 RNA 聚合酶 II 和被称为转录因子 (TFs) 的一系列辅助蛋白完成。转录因子在细胞生长、分化和对环境信号的响应的长期调控中发挥重要的作用。转录因子调节失调与多种疾病发生有关，如糖尿病，炎症相关疾病及癌症等。因此这些转录因子作为药物靶点具有较高疾病治疗价值。

MCE 收录了 1,553 种靶向转录因子的小分子化合物，MCE 转录因子化合物库是研究转录因子作为治疗靶点及转录因子在疾病调控中的作用机制的有用工具。

HY-L102

罕见病药物库	1,795 compounds
罕见病是一项重要的公共卫生问题，也是医学界的一大挑战。大多数罕见疾病是遗传性疾病，通常会严重致残，严重影响预期寿命，损害身体和精神能力。目前，已知的罕见疾病约有7000种，共影响10%的人口。然而，在所有罕见疾病中，只有不到6%的治疗方案得到了批准，这凸显出它们在药物开发方面的巨大需求尚未得到满足。针对新适应症进行药物再利用的过程，相对于罕见病新药的开发，是一种省时、省钱、成功率高的方法，大大降低了罕见病药物开发的风险。 MCE精心收集了 1,795 种用于罕见病治疗的化合物，包含处于临床期研究，临床研究及批准上市的用于罕见病治疗的药物。罕见病药物库是研究罕见病的有效工具。所有化合物均可提供对应的罕见病适应症。

罕见病药物库

1,795 compounds

罕见病是一项重要的公共卫生问题，也是医学界的一大挑战。大多数罕见疾病是遗传性疾病，通常会严重致残，严重影响预期寿命，损害身体和精神能力。目前，已知的罕见疾病约有7000种，共影响10%的人口。然而，在所有罕见疾病中，只有不到6%的治疗方案得到了批准，这凸显出它们在药物开发方面的巨大需求尚未得到满足。针对新适应症进行药物再利用的过程，相对于罕见病新药的开发，是一种省时、省钱、成功率高的方法，大大降低了罕见病药物开发的风险。

MCE精心收集了 1,795 种用于罕见病治疗的化合物，包含处于临床期研究，临床研究及批准上市的用于罕见病治疗的药物。罕见病药物库是研究罕见病的有效工具。所有化合物均可提供对应的罕见病适应症。

HY-L917

RNA 靶向化合物库	5,000 compounds
RNA 在生命活动调控的各个方面发挥着重要作用。随着对疾病机制的深入研究，RNA 的表达、剪切、翻译、稳定性调控等过程已成为疾病干预的新型靶点。通过小分子药物调节这些过程，可以为代谢疾病、遗传疾病和肿瘤患者提供新的治疗模式。 MCE 计算团队收集了 PDB、R-BIND、ROBIN 和内部数据库中的已知 RNA 靶向小分子作为阳性数据集，并从 ROBIN 中收集了非靶向 RNA 的小分子作为阴性数据集。基于 GeminiMol 预训练模型，对这些分子进行编码，并通过 Mordred 计算了 1700+ 分子描述符作为模型的输入。接着用 13 个深度学习模型对这些数据进行学习，所有模型都取得了良好的训练结果，AUROC均超过0.75。选择分类效果最好的 Finetune 模型（AUROC值：0.82，预测准确率：0.76）对 HY-L901P 进行筛选。进一步基于StaR Rules（cLogP≥1.5，Molar Refractivity≥4，Relative Polar Surface Area≤0.3）进行再过滤，最终获得 5,000 个具有潜在 RNA 相互作用活性的小分子化合物。该库同时具备结构多样性，是 RNA 靶向药物开发的有利工具。

RNA 靶向化合物库

5,000 compounds

RNA 在生命活动调控的各个方面发挥着重要作用。随着对疾病机制的深入研究，RNA 的表达、剪切、翻译、稳定性调控等过程已成为疾病干预的新型靶点。通过小分子药物调节这些过程，可以为代谢疾病、遗传疾病和肿瘤患者提供新的治疗模式。

MCE 计算团队收集了 PDB、R-BIND、ROBIN 和内部数据库中的已知 RNA 靶向小分子作为阳性数据集，并从 ROBIN 中收集了非靶向 RNA 的小分子作为阴性数据集。基于 GeminiMol 预训练模型，对这些分子进行编码，并通过 Mordred 计算了 1700+ 分子描述符作为模型的输入。接着用 13 个深度学习模型对这些数据进行学习，所有模型都取得了良好的训练结果，AUROC均超过0.75。选择分类效果最好的 Finetune 模型（AUROC值：0.82，预测准确率：0.76）对 HY-L901P 进行筛选。进一步基于StaR Rules（cLogP≥1.5，Molar Refractivity≥4，Relative Polar Surface Area≤0.3）进行再过滤，最终获得 5,000 个具有潜在 RNA 相互作用活性的小分子化合物。该库同时具备结构多样性，是 RNA 靶向药物开发的有利工具。

Cat. No.	Product Name	Type

HY-134781

CKK-E12 1 篇文献验证	Drug Delivery
CKK-E12 是一种可电离的脂质，与其他脂质结合构成脂质纳米颗粒，用于基于 RNA 的研究的递送。CKK-E12 在体内对肝实质细胞具有高度选择性。

L-Pipecolic acid 1 篇文献验证 H-HoPro-OH	Human Gut Microbiota Metabolites Microorganisms Classification of Application Fields Ketones, Aldehydes, Acids Source classification Metabolic Disease Endogenous metabolite Disease Research Fields	Endogenous Metabolite
L-哌啶酸 L-Pipecolic acid (H-HoPro-OH) 是赖氨酸的分解产物，它能在患有常染色体遗传性疾病的婴儿体液中积累，比如 Zellweger 综合征，新生儿肾上腺机能障碍。

Cat. No.	Product Name		Classification

HY-134781

CKK-E12 1 篇文献验证		阳离子脂质
CKK-E12 是一种可电离的脂质，与其他脂质结合构成脂质纳米颗粒，用于基于 RNA 的研究的递送。CKK-E12 在体内对肝实质细胞具有高度选择性。

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