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DMD

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27

抑制剂 & 激动剂

1

生化试剂

1

抗体抑制剂

1

天然产物

1

重组蛋白

1

抗体

17

寡核苷酸

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Cat. No. Product Name Target Research Area Chemical Structure
  • HY-101459
    RTC13

    		Drug Derivative Metabolic Disease
    RTC13可恢复Duchenne肌营养不良(DMD) mdx小鼠模型中肌营养不良蛋白的表达并改善肌肉功能。
    RTC13
  • HY-122631
    TG693

    		CDK Others
    TG693 是一种有口服活性的 CLK1 抑制剂。TG693 在体内调控肌营养不良蛋白基因突变的外显子 31。TG693 用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    TG693
  • HY-127137
    Adenylosuccinic acid

    Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate

    		 Endogenous Metabolite Metabolic Disease
    Adenylosuccinic acid (Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate) 是一种嘌呤核糖核苷单磷酸，在核苷酸循环代谢 (nucleotide cycle metabolite) 中起作用。Adenylosuccinic acid 可以通过腺苷琥珀酸裂解酶转化成富马酸。Adenylosuccinic acid 有潜力用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    Adenylosuccinic acid
  • HY-134377
    Bocidelpar

    ASP0367; MA-0211

    		 PPAR Metabolic Disease
    Bocidelpar 是过氧化物酶体增殖物激活受体 delta (PPAR-δ) 的调节剂。Bocidelpar 可改善杜兴肌营养不良 (DMD) 肌肉细胞中的线粒体生物合成和功能。
    Bocidelpar
  • HY-127137A
    Adenylosuccinic acid tetraammonium

    Adenylosuccinate tetraammonium; Aspartyl adenylate tetraammonium

    		 Endogenous Metabolite Metabolic Disease
    Adenylosuccinic acid tetraammonium (Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate) 是一种具有口服活性的嘌呤核糖核苷单磷酸，在核苷酸循环代谢 (nucleotide cycle metabolite) 中起作用。Adenylosuccinic acid tetraammonium 可以通过腺苷琥珀酸裂解酶转化成富马酸。Adenylosuccinic acid tetraammonium 有潜力用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    Adenylosuccinic acid tetraammonium
  • HY-152182
    ML-SA5
    1 篇文献验证

    		 TRP Channel Cancer
    ML-SA5 是一种强效的 TRPML1 阳离子通道激动剂，能激活 DMD 肌细胞中的整个内溶体 TRPML1（ML1）电流，EC50 值为 285 nM ，其效力高于 ML-SA1。ML-SA5 具有抗癌活性，可以抑制肿瘤生长。
    ML-SA5
  • HY-132586A
    Viltolarsen sodium

    NS-065/NCNP-01 sodium

    		 Nucleoside Antimetabolite/Analog Metabolic Disease
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
    Viltolarsen sodium
  • HY-RS03823
    DMD Human Pre-designed siRNA Set A

    		Small Interfering RNA (siRNA) Others
    DMD Human Pre-designed siRNA Set A 包括针对 DMD (Human) 基因的不同区域设计三对 siRNA，以及阴性对照、FAM 标记阴性对照和阳性对照。
    DMD Human Pre-designed siRNA Set A
    DMD Human Pre-designed siRNA Set A
  • HY-132611
    Golodirsen

    SRP-4053

    		 Arp2/3 Complex Others
    Golodirsen (SRP-4053) 是一种磷酸二亚胺的吗啉代低聚物 (PMO)，特异性地靶向肌营养不良蛋白培养蛋白前 mRNA 的外显子 53。Golodirsen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    Golodirsen
  • HY-133754
    MI-1063

    		MDM-2/p53 Ligands for Target Protein for PROTAC Cancer
    MI-1063 是 DMD-2 抑制剂，可阻断 MDM2-p53 相互作用，并激活 p53 的肿瘤抑制功能。MI-1063 抑制癌细胞 RS4-11 和 MV4-11 的生长，IC50 分别为 179 nM 和 93 nM。MI-1063 可用作靶蛋白配体，用于 PROTAC 降解剂 MD-265 (HY-169327) 合成。
    MI-1063
  • HY-P99857
    Domagrozumab

    PF-06252616

    		 TGF-beta/Smad Metabolic Disease
    多玛洛珠单抗 Domagrozumab 是一种抗肌生成抑制素人源化单克隆抗体，对人肌生成抑制素的 KD 值为 2.6 pM。Domagrozumab 诱导肌肉合成代谢活动。Domagrozumab 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    Domagrozumab
  • HY-132584A
    Casimersen sodium

    SRP-4045 sodium

    		 Arp2/3 Complex Others
    Casimersen sodium 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen sodium 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen sodium 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    Casimersen sodium
  • HY-132584
    Casimersen

    SRP-4045

    		 Arp2/3 Complex Others
    Casimersen (SRP-4045) 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    Casimersen
  • HY-114739
    MA-0204

    		PPAR Metabolic Disease
    MA-0204 是一种有效，高选择性，有口服活性的的过氧化物酶体增殖物激活受体 δ (PPARδ) 调节剂，对于人，小鼠和大鼠 PPARδ 的 EC50 分别为 0.4 nM、7.9 nM 和 10 nM。有研究 Duchene 肌营养不良症 (DMD) 的潜力。
    MA-0204
  • HY-17614
    Ezutromid

    SMT C1100; BMN 195; VOX-C1100

    		 Cytochrome P450 Others
    Ezutromid (SMT C1100) 是一种首创的，具有口服活性的苯并恶唑 utrophin 调节剂， EC50 为 0.91 μM。Ezutromid 可用于 Duchenne 型肌营养不良症 (DMD) 的研究。Ezutromid 抑制人肝微粒体 CYP1A2 酶活性，IC50 为 5.4 μM。
    Ezutromid
  • HY-132586
    Viltolarsen

    NS-065/NCNP-01

    		 Nucleoside Antimetabolite/Analog Metabolic Disease
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
    Viltolarsen
  • HY-15898
    Y-320
    3 篇文献验证

    		 Interleukin Related Apoptosis Inflammation/Immunology Cancer
    Y-320 是一种口服有效的苯吡唑苯胺免疫调节剂。Y-320 抑制 IL-15 刺激的 CD4 T 细胞产生 IL-17, 其 IC50 值为 20-60 nM。Y-320 增强 G418 对 TP53、DMD和COL17A1 PTC 的读入，增加细胞蛋白质水平和蛋白质合成。Y-320 与低剂量 Paclitaxel (HY-B0015) 通过诱导 G2/M 期阻滞和细胞凋亡 (apoptosis) 显著致敏多药耐药性 (MDR) 肿瘤。Y-320 可用于类风湿关节炎 (RA) 和肿瘤的研究。
    Y-320
  • HY-153369
    BAY-747

    BAY 1165747

    		 Guanylate Cyclase Cardiovascular Disease Neurological Disease
    BAY-747 (BAY 1165747) 是一种口服有效和脑渗透性的可溶性鸟苷酸环化酶 (sGC) 刺激剂。BAY-747 可逆转 L-NAME 诱导的记忆障碍并增强大鼠的认知。BAY-747 还能降低有意识的血压正常和自发性高血压大鼠 (SHR) 的血压。BAY-747 可改善 mdx/mTRG2 小鼠模型中与 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 相关的骨骼肌功能。
    BAY-747
  • HY-150078
    OX01914

    		Microtubule/Tubulin Others
    OX01914 是一种具有良好水溶性和细胞膜渗透性的 utrophin 调节剂 (上调 utrophin 蛋白水平)，其 EC50 值为 20.5 μM. OX01914 可用于杜兴氏肌肉营养不良症的研究。
    OX01914
  • HY-150077
    Utrophin modulator 1

    		Microtubule/Tubulin Others
    Utrophin modulator 1 是一种有效的 utrophin 调节剂 (上调 utrophin 蛋白水平)，其 EC50 值为 0.11 μM. Utrophin modulator 1 可用于杜兴氏肌肉营养不良症的研究。
    Utrophin modulator 1
  • HY-14842
    Givinostat
    最多引用文献
    11 篇文献验证

    ITF-2357

    		 HDAC Inflammation/Immunology Cancer
    Givinostat (ITF-2357) 是 HDAC 抑制剂，抑制 HDAC1 和 HDAC3，IC50 分别为 198 nM 和 157 nM，可用于杜氏肌营养不良症的研究。
    Givinostat
  • HY-145724
    Drisapersen

    Kyndrisa; GSK2402968A; PRO051

    		 DNA/RNA Synthesis Others
    Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。
    Drisapersen
  • HY-150237
    FITC-labeled Drisapersen sodium

    		DNA/RNA Synthesis Others
    FITC-labeled Drisapersen (sodium) 是一种 FITC 标记的 Drisapersen。Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。
    FITC-labeled Drisapersen sodium
  • HY-139972
    PROTAC(H-PGDS)-7

    		Molecular Glues Prostaglandin Receptor Cardiovascular Disease
    PROTAC(H-PGDS)-7 是造血前列腺素 D 合酶 (H-PGDS) 分子胶降解剂，其 DC50 值为 17.3 pM。
    PROTAC(H-PGDS)-7
  • HY-108753
    Eteplirsen

    AVI 4658

    		 Arp2/3 Complex Metabolic Disease
    依特立生 Eteplirsen (AVI 4658) 是一种合成的反义寡核苷酸。Eteplirsen 可用于杜氏肌营养不良症的研究。
    Eteplirsen
  • HY-14931
    Naproxcinod

    AZD 3582; HCT 3012; Nitronaproxen

    		 COX Inflammation/Immunology
    Naproxcinod (Nitronaproxen) 是第一个环氧合酶抑制性一氧化氮供体 (CINODs)。Naproxcinod 具有镇痛和抗炎作用，可用于骨关节炎和炎症的研究。
    Naproxcinod
  • HY-147332
    TCL053

    		Liposome Neurological Disease
    TCL053 是一种可电离的脂质，用于高效地将活性成分 (特别是核酸) 导入细胞。TCL053 能够与二棕榈酰磷脂酰胆碱 (DPPC)、聚乙二醇二肉豆蔻酰基甘油 (PEG-DMG) 和胆固醇，一起形成脂质纳米粒 (LNP)，能够将 Cas9 mRNA 和 sgRNA 传递到骨骼肌中。
    TCL053

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