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DMD

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18

抑制剂 & 激动剂

1

生化试剂

1

抗体抑制剂

1

天然产物

1

抗体

17

寡核苷酸

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Cat. No. Product Name Target Research Area Chemical Structure
  • HY-101459

    Others Metabolic Disease
    RTC13可恢复Duchenne肌营养不良(DMD) mdx小鼠模型中肌营养不良蛋白的表达并改善肌肉功能。
    RTC13
  • HY-127137A

    Adenylosuccinate tetraammonium; Aspartyl adenylate tetraammonium

    Endogenous Metabolite Metabolic Disease
    Adenylosuccinic acid tetraammonium (Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate) 是一种具有口服活性的嘌呤核糖核苷单磷酸,在核苷酸循环代谢 (nucleotide cycle metabolite) 中起作用。Adenylosuccinic acid tetraammonium 可以通过腺苷琥珀酸裂解酶转化成富马酸。Adenylosuccinic acid tetraammonium 有潜力用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    Adenylosuccinic acid tetraammonium
  • HY-152182
    ML-SA5
    1 篇文献验证

    TRP Channel Cancer
    ML-SA5 是一种强效的 TRPML1 阳离子通道激动剂,能激活 DMD 肌细胞中的整个内溶体 TRPML1(ML1)电流,EC50 值为 285 nM ,其效力高于 ML-SA1。ML-SA5 具有抗癌活性,可以抑制肿瘤生长。
    ML-SA5
  • HY-134377

    ASP0367; MA-0211

    PPAR Metabolic Disease
    Bocidelpar 是过氧化物酶体增殖物激活受体 delta (PPAR-δ) 的调节剂。Bocidelpar 可改善杜兴肌营养不良 (DMD) 肌肉细胞中的线粒体生物合成和功能 (信息提取自专利 WO2017062468A1,compound 2b)。
    Bocidelpar
  • HY-132586A

    NS-065/NCNP-01 sodium

    Nucleoside Antimetabolite/Analog Metabolic Disease
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合,并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框,从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
    Viltolarsen sodium
  • HY-114739

    PPAR Metabolic Disease
    MA-0204 是一种有效,高选择性,有口服活性的的过氧化物酶体增殖物激活受体 δ (PPARδ) 调节剂,对于人,小鼠和大鼠 PPARδ 的 EC50 分别为 0.4 nM、7.9 nM 和 10 nM。有研究 Duchene 肌营养不良症 (DMD) 的潜力。
    MA-0204
  • HY-17614

    SMT C1100; BMN 195; VOX-C1100

    Cytochrome P450 Others
    Ezutromid (SMT C1100) 是一种首创的,具有口服活性的苯并恶唑 utrophin 调节剂, EC50 为 0.91 μM。Ezutromid 可用于 Duchenne 型肌营养不良症 (DMD) 的研究。Ezutromid 抑制人肝微粒体 CYP1A2 酶活性,IC50 为 5.4 μM。
    Ezutromid
  • HY-RS03823

    Small Interfering RNA (siRNA) Others
    DMD Human Pre-designed siRNA Set A 包括针对 DMD (Human) 基因的不同区域设计三对 siRNA,以及阴性对照、FAM 标记阴性对照和阳性对照。
    DMD Human Pre-designed siRNA Set A
    DMD Human Pre-designed siRNA Set A
  • HY-122631

    CDK Others
    TG693 是一种有口服活性的 CLK1 抑制剂。TG693 在体内调控肌营养不良蛋白基因突变的外显子 31。TG693 用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    TG693
  • HY-127137

    Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate

    Endogenous Metabolite Metabolic Disease
    Adenylosuccinic acid (Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate) 是一种嘌呤核糖核苷单磷酸,在核苷酸循环代谢 (nucleotide cycle metabolite) 中起作用。Adenylosuccinic acid 可以通过腺苷琥珀酸裂解酶转化成富马酸。Adenylosuccinic acid 有潜力用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    Adenylosuccinic acid
  • HY-132586

    NS-065/NCNP-01

    Nucleoside Antimetabolite/Analog Metabolic Disease
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合,并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框,从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
    Viltolarsen
  • HY-15898
    Y-320
    3 篇文献验证

    Interleukin Related Apoptosis Inflammation/Immunology Cancer
    Y-320 是一种口服有效的苯吡唑苯胺免疫调节剂。Y-320 抑制 IL-15 刺激的 CD4 T 细胞产生 IL-17, 其 IC50 值为 20-60 nM。Y-320 增强 G418 对 TP53、DMD和COL17A1 PTC 的读入,增加细胞蛋白质水平和蛋白质合成。Y-320 与低剂量 Paclitaxel (HY-B0015) 通过诱导 G2/M 期阻滞和细胞凋亡 (apoptosis) 显著致敏多药耐药性 (MDR) 肿瘤。Y-320 可用于类风湿关节炎 (RA) 和肿瘤的研究。
    Y-320
  • HY-153369

    BAY 1165747

    Guanylate Cyclase Cardiovascular Disease Neurological Disease
    BAY-747 (BAY 1165747) 是一种口服有效和脑渗透性的可溶性鸟苷酸环化酶 (sGC) 刺激剂。BAY-747 可逆转 L-NAME 诱导的记忆障碍并增强大鼠的认知。BAY-747 还能降低有意识的血压正常和自发性高血压大鼠 (SHR) 的血压。BAY-747 可改善 mdx/mTRG2 小鼠模型中与 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 相关的骨骼肌功能。
    BAY-747
  • HY-150078

    Others Others
    OX01914 是一种具有良好水溶性和细胞膜渗透性的 utrophin 调节剂 (上调 utrophin 蛋白水平),其 EC50 值为 20.5 μM. OX01914 可用于杜兴氏肌肉营养不良症的研究。
    OX01914
  • HY-150077

    Others Others
    Utrophin modulator 1 是一种有效的 utrophin 调节剂 (上调 utrophin 蛋白水平),其 EC50 值为 0.11 μM. Utrophin modulator 1 可用于杜兴氏肌肉营养不良症的研究。
    Utrophin modulator 1
  • HY-139972

    Prostaglandin Receptor Cardiovascular Disease
    PROTAC(H-PGDS)-7 是造血前列腺素 D 合酶 (H-PGDS)PROTAC 降解剂,其 DC50 值为 17.3 pM。
    PROTAC(H-PGDS)-7
  • HY-14931

    AZD 3582; HCT 3012; Nitronaproxen

    COX Inflammation/Immunology
    Naproxcinod (Nitronaproxen) 是第一个环氧合酶抑制性一氧化氮供体 (CINODs)。Naproxcinod 具有镇痛和抗炎作用,可用于骨关节炎和炎症的研究。
    Naproxcinod
  • HY-147332

    Liposome Neurological Disease
    TCL053 是一种可电离的脂质,用于高效地将活性成分 (特别是核酸) 导入细胞。TCL053 能够与二棕榈酰磷脂酰胆碱 (DPPC)、聚乙二醇二肉豆蔻酰基甘油 (PEG-DMG) 和胆固醇,一起形成脂质纳米粒 (LNP),能够将 Cas9 mRNA 和 sgRNA 传递到骨骼肌中。
    TCL053

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