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By Targets:	Apoptosis (2) Btk (2) c-Kit (1) CDK (1) DNA/RNA Synthesis (1) EGFR (22) Eukaryotic Initiation Factor (eIF) (2) Histone Methyltransferase (3) Huntingtin (2) Nucleoside Antimetabolite/Analog (2) Parasite (1) PROTACs (3) SARS-CoV (1) Tau Protein (2)
By Research Areas:	Cancer (28) Infection (1) Metabolic Disease (3) Neurological Disease (8)
Oligonucleotides:	反义寡核苷酸 (16)

抑制剂 & 激动剂

荧光染料

多肽产品

重组蛋白

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Cat. No.	Product Name	Target	Research Area	Chemical Structure

HY-131864

SJF-1528	EGFR PROTACs	Cancer
SJF-1528 是一种有效的 EGFR PROTAC 降解剂，对于 OVCAR8 细胞中的野生型 EGFR 和 HeLa 细胞中的 Exon 20 Ins 突变 EGFR 的 DC₅₀ 值为 39.2 nM 和 736.2 nM。 SJF-1528 还会降解 HER2 (Pink: ligand for target protein (HY-159047); Black: linker Tos-PEG2-CH2-Boc (HY-130532); Blue: ligand for E3 ligase (S,R,S)-AHPC (HY-125845))。

HY-132586A

Viltolarsen sodium NS-065/NCNP-01 sodium	Nucleoside Antimetabolite/Analog	Metabolic Disease
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-P4972

*Tau Peptide (45-73) (Exon* 2/Insert 1 Domain)**	Tau Protein	Neurological Disease
Tau Peptide (45-73) (Exon 2/Insert 1 Domain) 是一种 Tau 片段。

HY-P4977

*Tau Peptide (74-102) (Exon* 3/Insert 2 Domain)**	Tau Protein	Neurological Disease
Tau Peptide (74-102) (Exon 3/Insert 2 Domain) 是一种 Tau 片段。

HY-W753281

Dexamethasone metasulfobenzoate sodium	SARS-CoV	Infection
Dexamethasone metasulfobenzoate sodium 是一种 SARS-CoV-2 核酸外切酶 (*ExoN) 抑制剂，可与 ExoN* 的催化位点结合。

HY-123766

EGFR-IN-99	EGFR	Cancer
EGFR-IN-99 (compound 1a) 是一种有效的 EGFR 和 HER2 Exon 20 插入突变抑制剂。EGFR-IN-99 对 DFCI127 细胞具有优异的抗增殖活性，EC₅₀ 为 11.5 nM。EGFR-IN-99 可用于非小细胞肺癌 (NSCLC) 的研究。

HY-132586

Viltolarsen NS-065/NCNP-01	Nucleoside Antimetabolite/Analog	Metabolic Disease
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-153403

Activated A Subunit	Others	Others
Activated A Subunit 可用于外显子跳跃寡聚物偶联物的合成。获得的寡聚物偶联物与人抗肌萎缩蛋白基因中选定的靶位点互补，可诱导外显子 51 跳跃。可用于肌肉萎缩症的研究。

HY-153404

Activated C Subunit	Others	Others
Activated C Subunit 可用于外显子跳跃寡聚物偶联物的合成。获得的寡聚物偶联物与人抗肌萎缩蛋白基因中选定的靶位点互补，可诱导外显子 51 跳跃。可用于肌肉萎缩症的研究。

HY-153405

Activated DPG Subunit	Others	Others
Activated DPG Subunit 可用于外显子跳跃寡聚物偶联物的合成。获得的寡聚物偶联物与人抗肌萎缩蛋白基因中选定的靶位点互补，可诱导外显子 51 跳跃。可用于肌肉萎缩症的研究。

HY-153406

Activated T Subunit	Others	Others
Activated T Subunit 可用于外显子跳跃寡聚物偶联物的合成。获得的寡聚物偶联物与人抗肌萎缩蛋白基因中选定的靶位点互补，可诱导外显子 51 跳跃。可用于肌肉萎缩症的研究。

HY-153407

NCP2 Anchor	Others	Others
NCP2 Anchor 可用于外显子跳跃寡聚物偶联物的合成。获得的寡聚物偶联物与人抗肌萎缩蛋白基因中选定的靶位点互补，可诱导外显子 52 跳跃。可用于肌肉萎缩症的研究。

HY-153402

Activated EG3 Tail	Others	Others
Activated EG3 Tail 可用于外显子跳跃寡聚物偶联物的合成。获得的寡聚物偶联物与人抗肌萎缩蛋白基因中选定的靶位点互补，可诱导外显子 51 跳跃。可用于肌肉萎缩症的研究。

HY-158829

SSOe26 sodium	EGFR	Cancer
SSOe26 sodium 是一种靶向HER4的反义寡核苷酸。SSOe26 sodium 诱导了外显子26的跳跃，导致产生一个除外显子26（CYT2亚型）的新型mRNA转录本。SSOe26 sodium 降低了小鼠移植瘤的肿瘤生长。

HY-132842

Sunvozertinib 1 篇文献验证 DZD9008	EGFR Btk	Cancer
舒沃替尼 Sunvozertinib (DZD9008) 是一种有效的 ErbBs (EGFR、Her2，尤其是突变型) 和 BTK 抑制剂。Sunvozertinib 显示 EGFR 外显子 20 NPH 插入、EGFR 外显子 20 ASV 插入、EGFR L858R 和 T790M 突变以及 Her2 外显子 20 YVMA 和 EGFR WT A431 的 IC₅₀ 分别为 20.4、20.4、1.1、7.5 和 80.4 nM (详细信息请参考专利 WO2019149164A1, example 52)。

HY-144680

BLU-945 ZL-2313	EGFR	Cancer
BLU-945 是一种强效、高选择性、可逆的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂 (TKIs)，具有口服活性。BLU-945 可有效抑制具有 L858R 和/或外显子 19 缺失突变、T790M 突变和 C797S 突变的 EGFR。BLU-945 可用于肺癌包括非小细胞肺癌（NSCLC）的研究。

HY-123921

Gefitinib-based PROTAC 3 1 篇文献验证	PROTACs EGFR	Cancer
Gefitinib-based PROTAC 3，通过 linker 将 EGFR 结合元件与 von Hippel-Lindau 配体结合，作用于 HCC827 (外显子 19 缺失) 和 H3255 (L858R 突变) 细胞，诱导 EGFR 降解，DC₅₀ 分别为 11.7 nM 和 22.3 nM。

HY-157229

STX-721	EGFR	Others
STX-721 是 EGFR 和 HER2 外显子 20 插入 (ex20ins) 突变体的突变选择性抑制剂。

HY-158828

SSO111 sodium	EGFR	Cancer
SSO111 sodium 是一种靶向HER2的反义寡核苷酸。SSO111 sodium 在剪接过程中诱导外显子15的跳跃，导致产生一个不含外显子15的新型mRNA转录本。SSO111 sodium 下调了HER2的mRNA，从而抑制了HER2过表达的肿瘤细胞的增殖并诱导凋亡。

HY-132842A

(S)-Sunvozertinib (S)-DZD9008	EGFR Btk	Cancer
(S)-Sunvozertinib ((S)-DZD9008) 是 Sunvozertinib 的 S-对映体，对 EGFR 外显子 20 NPH 和 ASV 插入、EGFR L858R/T790M 突变和 Her2 外显子 20 YVMA 插入具有抑制活性 (IC₅₀ 分别为 51.2 nM、51.9 nM、1 nM 和 21.2 nM)。(S)-Sunvozertinib 也抑制 BTK。

HY-163663

AZ14133346	EGFR	Cancer
AZ14133346 (compound 36) 是一种强效且选择性的 EGFR 外显子 20 插入抑制剂，其 IC₅₀ 为 85 nM。AZ14133346 在癌症研究中发挥着重要作用。

HY-132166

M4205	c-Kit	Cancer
M4205 是一种 c-KIT 抑制剂，对 c-KIT V654A 作用的 IC₅₀ 值为 10 nM。M4205 对外显子 11, 13, 17 突变型 c-KIT 具有很高的活性。

HY-122631

TG693	CDK	Others
TG693 是一种有口服活性的 CLK1 抑制剂。TG693 在体内调控肌营养不良蛋白基因突变的外显子 31。TG693 用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-13984

Mutant EGFR inhibitor	EGFR	Cancer
Mutant EGFR inhibitor是有效，选择性的 EGFR 突变体抑制剂，来自专利WO 2013014448 A1；可抑制EGFR^L858R，EGFR^{Exon 19 deletion}，EGFR^T790M。

HY-146262

LDC0496	EGFR	Cancer
LDC0496 是一种有效的 EGFR 抑制剂。LDC0496 具有对 EGFR 和 Her2 外显子 20 插入突变的强烈抑制效力，以及具有对野生型 EGFR 和激酶组内的选择性。

HY-164307

Pebezertinib BLU 451; LNG-451	EGFR	Cancer
Pebezertinib (BLU 451) 是口服有效的 EGFR 抑制剂。Pebezertinib 具有穿透中枢神经系统 (CNS) 的能力。Pebezertinib 可用于研究携带 EGFR 外显子 20 插入的非小细胞肺癌。

HY-117389

Homocarbonyltopsentin PK4C9	Others	Others
Homocarbonyltopsentin (PK4C9) 是结合 TSL2 的小分子化合物，高羰基形成蛋白，与 TSL2 的 pentaloop 构象结合并促进向三叶草构象的转变，增强 SMN2 外显子7 (E7) 剪接，EC₅₀ 值为 16 μM。

HY-33838

eIF4A3-IN-8	Eukaryotic Initiation Factor (eIF)	Cancer
eIF4A3-IN-8 是一种具有选择性的 ATP 竞争型真核起始因子 (eIF4A3) 抑制剂。eIF4A3-IN-8 可作为化学探针来阐明 eIF4A3 和 EJC (外显子拼接复合体) 的具体功能。

HY-136789

Tuxobertinib BDTX-189	EGFR	Cancer
Tuxobertinib (BDTX-189) 是一种高效的具有口服活性的选择性 EGFR、HER2 变构突变抑制剂，包括 EGFR/HER2 外显子 20 插入突变。Tuxobertinib 对 EGFR、HER2、BLK 和 RIPK2 的K_D 值分别显示 0.2、0.76、13 和 1.2 nM。具有抗癌活性。

HY-147149

BPN-15477	Others	Neurological Disease
BPN-15477 是一种有效的 SMC (剪接调节剂化合物)，可恢复 ELP1 (延长蛋白复合物 1) 外显子 20 的正确剪接。BPN-15477 纠正了 ELP1 转录本的剪接，显著提高了包括大脑在内的所有组织的体内功能蛋白水平。BPN-15477 可用于额颞痴呆的研究。

HY-155537

YK-029A	EGFR	Cancer
YK-029A 是一种口服有效的突变 EGFR 抑制剂，靶向 T790M 突变 (EGFR^T790M) 和 EGFR 的 20 号外显子插入突变 (EGFRex20ins)。YK-029A 在驱动的 PDX 模型中引起肿瘤衰退，具有抗肿瘤活性。

HY-163417

HER2-IN-15	EGFR	Cancer
HER2-IN-15 (Compound 1) 是 HER2 抑制剂，可抑制 YVMA HER2 20 外显子插入突变 (HER2 YVMA)，IC₅₀ <200 nM。HER2-IN-15 抑制 HER2 YVMA 突变细胞 BaF3 的增殖，IC₅₀ <200 nM，并改善非小细胞肺癌 (NSCLC)。

HY-163418

HER2-IN-17	EGFR	Cancer
HER2-IN-17 (Compound 2) 是 HER2 抑制剂，可抑制 YVMA HER2 20 外显子插入突变 (HER2 YVMA)，IC₅₀ <200 nM。HER2-IN-17 抑制 HER2 YVMA 突变细胞 BaF3 的增殖，IC₅₀ <200 nM，并改善非小细胞肺癌 (NSCLC)。

HY-163420

HER2-IN-16	EGFR	Cancer
HER2-IN-16 (Compound 14) 是 HER2 抑制剂，可抑制 YVMA HER2 20 外显子插入突变 (HER2 YVMA)，IC₅₀ <200 nM。HER2-IN-16 抑制 HER2 YVMA 突变细胞 BaF3 的增殖，IC₅₀ <200 nM，并改善非小细胞肺癌 (NSCLC)。

HY-18750A

Zorifertinib hydrochloride AZD3759 hydrochloride	EGFR Apoptosis	Cancer
Zorifertinib (AZD3759) hydrochloride 是一种有效的，具有口服活性的，可渗透中枢神经系统的 EGFR 抑制剂。作用于 EGFR^wt，EGFR^L858R 和 EGFR^{exon 19Del}，IC₅₀ 分别为 0.3，0.2 和 0.2 nM。Zorifertinib hydrochloride 诱导癌细胞凋亡 (Apoptosis)。Zorifertinib hydrochloride 具有抗肿瘤活性，可用于NSCLC、HCC 等肿瘤的研究。

HY-18750

Zorifertinib 5 篇以上引用文献 AZD3759	EGFR Apoptosis	Cancer
Zorifertinib (AZD3759) 是一种有效的，具有口服活性的，可渗透中枢神经系统的 EGFR 抑制剂。作用于 EGFR^wt，EGFR^L858R 和 EGFR^{exon 19Del}，IC₅₀ 分别为 0.3，0.2 和 0.2 nM。Zorifertinib 诱导癌细胞凋亡 (Apoptosis)。Zorifertinib 具有抗肿瘤活性，可用于NSCLC、HCC 等肿瘤的研究。

HY-143218

TPE-MI 2 篇文献验证 Tetraphenylethene maleimide	Huntingtin Parasite	Neurological Disease
TPE-MI (Tetraphenylethene maleimide) 在通过马来酰亚胺与硫醇结合之前本质上是非荧光的。TPE-MI 荧光在标记游离半胱氨酸硫醇时被激活，该硫醇通常埋在展开时暴露的球状蛋白质的核心中。TPE-MI 可用于测量细胞未折叠蛋白质负荷。TPE-MI 可以报告亨廷顿病诱导多能干细胞模型中的蛋白质平衡失衡，以及在形成可见聚集物之前转染突变亨廷顿外显子1的细胞。TPE-MI 还检测双氢青蒿素研究疟疾寄生虫后的蛋白质损伤。

HY-144399

CD33 splicing modulator 1	Others	Neurological Disease
CD33 splicing modulator 1 (Compound 1) 是一种 CD33 splicing modulator。CD33/Siglec 3 是一种已知可调节小胶质细胞活性的髓系细胞表面受体。CD33 splicing modulator 1 增加了细胞 mRNA 池中外显子 2 的跳跃。CD33 splicing modulator 1 具有研究包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病的潜力。

HY-144399A

CD33 splicing modulator 1 hydrochloride	Others	Neurological Disease
CD33 splicing modulator 1 (Compound 1) hydrochloride 是一种 CD33 splicing modulator。CD33/Siglec 3 是一种已知可调节小胶质细胞活性的髓系细胞表面受体。CD33 splicing modulator 1 hydrochloride 增加了细胞 mRNA 池中外显子 2 的跳跃。CD33 splicing modulator 1 hydrochloride 具有研究包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病的潜力。

HY-128717

GSK3368715 EPZ019997	Histone Methyltransferase	Cancer
GSK3368715 (EPZ019997) 是具有口服活性的，可逆的，SAM 非竞争性 I 型蛋白精氨酸甲基转移酶 (PRMTs) 抑制剂 (IC₅₀=3.1 nM (PRMT1), 48 nM (PRMT3), 1148 nM (PRMT4), 5.7 nM (PRMT6), 1.7 nM (PRMT8))。GSK3368715 (EPZ019997) 导致精氨酸甲基化状态的转变，改变了外显子的使用，具有很强的抗癌活性。

HY-128717A

GSK3368715 dihydrochloride 最多引用文献 13 篇文献验证 EPZ019997 dihydrochloride	Histone Methyltransferase	Cancer
GSK3368715 dihydrochloride (EPZ019997 dihydrochloride) 是具有口服活性的，可逆的，SAM 非竞争性 I 型蛋白精氨酸甲基转移酶 (PRMTs) 抑制剂 (IC₅₀=3.1 nM (PRMT1), 48 nM (PRMT3), 1148 nM (PRMT4), 5.7 nM (PRMT6), 1.7 nM (PRMT8))。GSK3368715 dihydrochloride (EPZ019997 dihydrochloride) 导致精氨酸甲基化状态的转变，改变了外显子的使用，具有很强的抗癌活性。

HY-111520

NVS-SM2	DNA/RNA Synthesis	Neurological Disease
NVS-SM2 是一种有效的、具有口服活性和可透过血脑屏障的 SMN2 剪接增强剂，对 SMN 的 EC₅₀ 为 2 nM。NVS-SM2 增强 U1-pre-mRNA 关联。NVS-SM2 促进外显子 7 包含并恢复正常存活运动神经元 (SMN) 蛋白的表达。NVS-SM2 可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。

HY-128717B

GSK3368715 trihydrochloride EPZ019997 trihydrochloride	Histone Methyltransferase	Cancer
GSK3368715 trihydrochloride (EPZ019997) 是具有口服活性的，可逆的，SAM 非竞争性 I 型蛋白精氨酸甲基转移酶 (PRMTs) 抑制剂 (IC₅₀=3.1 nM (PRMT1), 48 nM (PRMT3), 1148 nM (PRMT4), 5.7 nM (PRMT6), 1.7 nM (PRMT8))。GSK3368715 trihydrochloride (EPZ019997) 导致精氨酸甲基化状态的转变，改变了外显子的使用，具有很强的抗癌活性。

HY-156103

mHTT-IN-2	Huntingtin	Neurological Disease
mHTT-IN-2 (compound 27) 是突变亨廷顿蛋白 (mHTT) 的有效抑制剂 (EC₅₀=0.066 μM)。mHTT-IN-2 可减少 HTT RNA 外显子 [49-50] 的规范剪接，是亨廷顿 (HTT) 基因的剪接调节剂。mHTT-IN-2 在人类 HD 干细胞和小鼠 BACHD 模型中表现出体外和体内抑制活性。mHTT-IN-2 可用于 branaplam 相关的周围神经病变的研究。

HY-149695

EGFR-IN-91	EGFR	Cancer
EGFR-IN-91 (compound 9) 是口服有效的 EGFR 抑制剂，可穿透血脑屏障。EGFR-IN-91 抑制 EGFR^L858R/C797S 和 EGFR^{exon 19del/C797S}，在异种移植 (PDX) 小鼠模型中诱导肿瘤消退。EGFR-IN-91 有潜力抑制带 EGFR 突变体驱动的局部和转移性非小细胞肺癌 (NSCLC)。

HY-101513

eIF4A3-IN-1 3 篇文献验证	Eukaryotic Initiation Factor (eIF)	Cancer
eIF4A3-IN-1 (compound 53a) 是一种选择性的真核起始因子 4A3 (eIF4A3) 抑制剂 (IC₅₀=0.26 μM; K_d=0.043 μM)，eIF4A3-IN-1 与 eIF4A3 的非 ATP 结合位点结合，并在 10 μM 和 3 μM 时明显抑制细胞无义介导的 RNA 衰变 (NMD), 可作为进一步研究 eIF4A3、外显子连接复合体 (EJC) 和 NMD 的探针。

HY-131864A

SJF-1528 hemihydrate	PROTACs EGFR	Cancer
SJF-1528 hemihydrate 是 SJF-1528 (HY-131864) 的半水合物形式。SJF-1528 hemihydrate 是一种 EGFR PROTAC 降解剂，对于 OVCAR8 细胞中的野生型 EGFR 和 HeLa 细胞中的外显子 20 Ins 突变型 EGFR 具有活性，DC₅₀ 分别为 39.2 nM 和 736.2 nM。SJF-1528 hemihydrate 还能降解 HER2 (Pink: ligand for target protein (HY-159047); Black: linker Tos-PEG2-CH2-Boc (HY-130532); Blue: ligand for E3 ligase (S,R,S)-AHPC (HY-125845))。

Cat. No.	Product Name	Type

HY-143218

TPE-MI

2 篇文献验证

Tetraphenylethene maleimide

Fluorescent Dyes/Probes

TPE-MI (Tetraphenylethene maleimide) 在通过马来酰亚胺与硫醇结合之前本质上是非荧光的。TPE-MI 荧光在标记游离半胱氨酸硫醇时被激活，该硫醇通常埋在展开时暴露的球状蛋白质的核心中。TPE-MI 可用于测量细胞未折叠蛋白质负荷。TPE-MI 可以报告亨廷顿病诱导多能干细胞模型中的蛋白质平衡失衡，以及在形成可见聚集物之前转染突变亨廷顿外显子1的细胞。TPE-MI 还检测双氢青蒿素研究疟疾寄生虫后的蛋白质损伤。

Species:	Virus (1) Human (1)
Tag:	His (2)
Source:	Sf9 insect cells (1) E. coli (1)

Cat. No.	Compare	Product Name	Species	Source

HY-P70132

	SARS-CoV-2 Guanine-N7 methyltransferase Protein (His) 1 篇文献验证 r2019-nCoV Guanine-N7 methyltransferase, His; SARS-CoV 2 nsp14; SARS-CoV 2 exon; Guanine-N7 methyltransferase	Virus	E. coli
	ORF1ab 基因是 SARS-CoV-2 的特异表达基因，能够被快速灵敏地检测而间接指示 SARS-CoV-2 水平。ORF1ab 蛋白与病毒复制和转录、抑制宿主翻译机制、以及抑制宿主免疫反应有关。SARS-CoV-2 Guanine-N7 methyltransferase Protein (His) 是重组的 SARS-CoV-2 鸟嘌呤-N7 甲基转移酶蛋白，由 E. coli 表达，带有 N-6*His 标签。SARS-CoV-2 Guanine-N7 methyltransferase Protein (His) 全长 527 个氨基酸，分子量约为 ~60.0 kDa。

HY-P72048

	BTK Protein, Human (Sf9, His) Agammaglobulinaemia tyrosine kinase; AGMX 1; AGMX1; AT; ATK; B cell progenitor kinase; B-cell progenitor kinase; BPK; Bruton agammaglobulinemia tyrosine kinase; Bruton tyrosine kinase; Bruton Tyrosine Kinase; Btk; BTK_HUMAN; dominant-negative kinase-deficient Brutons tyrosine kinase; IMD 1; IMD1; MGC126261; MGC126262; OTTHUMP00000063593; PSCTK 1; PSCTK1; truncated Bruton agammaglobulinemia tyrosine kinase; Tyrosine protein kinase BTK; Tyrosine-protein kinase BTK; tyrosine-protein kinase BTK isoform lacking exon 14; XLA	Human	Sf9 insect cells
	BTK 蛋白是一种关键的非受体酪氨酸激酶，对于 B 淋巴细胞的发育和信号传导至关重要。BCR激活后，BTK启动级联反应，磷酸化PLCG2并激活下游通路，影响钙动员和PKC激活。BTK Protein, Human (Sf9, His) 是重组的 BTK 蛋白，由 Sf9 insect cells 表达，带有 N-10*His 标签。

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Cat. No.	Product Name		Classification

HY-132584A

Casimersen sodium SRP-4045 sodium		反义寡核苷酸
Casimersen sodium 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen sodium 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen sodium 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-132611A

Golodirsen sodium SRP-4053 sodium		反义寡核苷酸
Golodirsen (SRP-4053) sodium 是一种磷酸二亚胺的吗啉代低聚物 (PMO)，特异性地靶向肌营养不良蛋白培养蛋白前 mRNA 的外显子 53，可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-132586A

Viltolarsen sodium NS-065/NCNP-01 sodium		反义寡核苷酸
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-132584

Casimersen SRP-4045		反义寡核苷酸
Casimersen (SRP-4045) 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-132586

Viltolarsen NS-065/NCNP-01		反义寡核苷酸
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-132611

Golodirsen SRP-4053		反义寡核苷酸
Golodirsen (SRP-4053) 是一种磷酸二亚胺的吗啉代低聚物 (PMO)，特异性地靶向肌营养不良蛋白培养蛋白前 mRNA 的外显子 53。Golodirsen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-158830

MDM4-targeting ASO sodium		反义寡核苷酸
MDM4-targeting ASO sodium 是一种靶向MDM4的反义寡核苷酸。MDM4-targeting ASO 诱导外显子6的跳跃，导致除外显子6的mRNA转录本发生无义介导的衰减。在多种人类黑色素瘤细胞系和黑色素瘤患者来源的移植小鼠模型中，MDM4-targeting ASO介导的外显子6跳跃降低了MDM4的丰度，抑制了黑色素瘤生长，并增强对MAPK靶向治疗药物的敏感性。

HY-147412A

Ultevursen sodium QR-421a sodium		反义寡核苷酸
Ultevursen sodium 是一种基于单链 RNA的寡核苷酸，可以阻止因USH2A基因(编码 usherin 蛋白)的第13外显子突变而导致的色素性视网膜炎患者的视力下降。

HY-158829

SSOe26 sodium		反义寡核苷酸
SSOe26 sodium 是一种靶向HER4的反义寡核苷酸。SSOe26 sodium 诱导了外显子26的跳跃，导致产生一个除外显子26（CYT2亚型）的新型mRNA转录本。SSOe26 sodium 降低了小鼠移植瘤的肿瘤生长。

HY-132592A

Suvodirsen sodium WVE-210201 sodium		反义寡核苷酸
Suvodirsen sodium 诱导外显子 51 跳跃，可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-158828

SSO111 sodium		反义寡核苷酸
SSO111 sodium 是一种靶向HER2的反义寡核苷酸。SSO111 sodium 在剪接过程中诱导外显子15的跳跃，导致产生一个不含外显子15的新型mRNA转录本。SSO111 sodium 下调了HER2的mRNA，从而抑制了HER2过表达的肿瘤细胞的增殖并诱导凋亡。

HY-145724

Drisapersen Kyndrisa; GSK2402968A; PRO051		反义寡核苷酸
Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-132585A

SRP-5051 sodium Vesleteplirsen sodium		反义寡核苷酸
SRP-5051 是下一代肽磷酸二酰胺吗啉低聚物 (PPMO)。SRP-5051 靶向杜氏肌营养不良症 (DMD) 中第 51 外显子跳跃。

HY-145724A

Drisapersen sodium Kyndrisa sodium; GSK2402968A sodium; PRO051 sodium		反义寡核苷酸
Drisapersen sodium 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-150237

FITC-labeled Drisapersen sodium		反义寡核苷酸
FITC-labeled Drisapersen (sodium) 是一种 FITC 标记的 Drisapersen。Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-147412

Ultevursen QR-421a		反义寡核苷酸
Ultevursen (QR -421a)是一种基于单链 RNA的寡核苷酸，可以阻止因USH2A基因(编码 usherin 蛋白)的第13外显子突变而导致的色素性视网膜炎患者的视力下降。Ultevursen 序列：(P-thio)[2′-O-(2-methoxyethyl)](A-G-m⁵C-m⁵U-m⁵U-m⁵C-G-G-A-G-A-A-A-m⁵U-m⁵U-m⁵U-A-A-A-m⁵U-m⁵C) 。

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