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Antisense Oligonucleotide

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寡核苷酸

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Cat. No. Product Name Classification
  • HY-147410A
    Ulefnersen sodium

    ION-363 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Ulefnersen sodium (ION363) 是一种针对肉瘤融合蛋白 (FUS) 转录本第 6 个内含子的反义寡核苷酸 Antisense Oligonucleotide (ASO) ，以非等位基因特异性方式沉默 FUS。Ulefnersen sodium 可以在 ALS-FUS 疾病相关小鼠模型中降低大脑和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，从而延缓运动神经元变性。Ulefnersen sodium 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。
  • HY-153734
    Inactive ASO (in vivo) sodium

    		反义寡核苷酸
    Inactive ASO (in vivo) sodium 是一种未激活的反义寡核苷酸 (Antisense Oligonucleotide)。Inactive ASO (in vivo) sodium 在啮齿类动物基因组中无靶向性，可作为 Tofersen 的阴性对照。Inactive ASO (in vivo) sodium 含有硫代磷酸骨架修饰 和 MOE 修饰。Inactive ASO (in vivo) sodium 的胞嘧啶均为 5'甲基胞嘧啶。化学修饰的位置见参考文献。
  • HY-108753A
    Eteplirsen sodium

    AVI 4658 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Eteplirsen (AVI 4658) sodium 是一种合成的反义寡核苷酸，可用于杜氏肌营养不良症的研究。
  • HY-132593A
    Rovanersen sodium

    WVE-120101 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Rovanersen sodium 是一种反义寡核苷酸，通过特异靶向 huntingtin (HTT) 基因的突变 mRNA 拷贝，而不影响正常的 HTT 基因的 mRNA，从而防止有缺陷的 huntingtin 蛋白的产生。Rovanersen sodium 可用于亨廷顿病的研究。
  • HY-147410
    Ulefnersen

    ION-363

    		 反义寡核苷酸
    Ulefnersen (ION363) 是一种针对肉瘤融合蛋白 (FUS) 转录本第 6 个内含子的反义寡核苷酸 Antisense Oligonucleotide (ASO) ，以非等位基因特异性方式沉默 FUS。Ulefnersen 可以在 ALS-FUS 疾病相关小鼠模型中降低大脑和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，从而延缓运动神经元变性。Ulefnersen 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。
  • HY-W570887
    LNA-A(Bz) amidite

    		亚磷酰胺单体
    LNA-A(Bz) amidite 可用于合成反义寡核苷酸 (ASOs)。
  • HY-108753
    Eteplirsen

    AVI 4658

    		 反义寡核苷酸
    Eteplirsen (AVI 4658) 是一种合成的反义寡核苷酸。Eteplirsen 可用于杜氏肌营养不良症的研究。
  • HY-P3392
    Zilganersen

    ION373

    		 反义寡核苷酸
    Zilganersen (ION373) 是一种胶质原纤维酸性蛋白 (GFAP) 抑制剂，是一种反义寡核苷酸。Zilganersen 可用于亚历山大病 (AxD) 的研究。
  • HY-132582
    IONIS-MAPTRx

    BIIB080; ISIS 814907

    		 反义寡核苷酸
    IONIS-MAPTRx (BIIB080) 是第一个降低 Tau 的反义寡核苷酸 (ASO)。IONIS-MAPTRx 具有研究阿尔茨海默病的潜力。
  • HY-132593
    Rovanersen

    WVE-120101

    		 反义寡核苷酸
    Rovanersen (WVE-120101) 是一种反义寡核苷酸，通过特异靶向 huntingtin (HTT) 基因的突变mRNA拷贝，而不影响正常的 HTT 基因的mRNA，从而防止有缺陷的 huntingtin 蛋白的产生。Rovanersen 可用于亨廷顿病的研究。
  • HY-132581A
    Tadnersen sodium

    BIIB078 sodium; IONIS-C9Rx sodium

    		 反义寡核苷酸
    Tadnersen sodium，一种反义寡核苷酸 (ASO)，选择性靶向携带扩增的 C9ORF72 转录变体 1 和 3。
  • HY-151123A
    Pelacarsen sodium

    AKCEA-APO(a)-LRx sodium; ISIS 681257 sodium; TQJ230 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Pelacarsen sodium 是一种肝脏特异性的、针对载脂蛋白(a)（apolipoprotein(a)）的肝脏特异性反义寡核苷酸，可降低 80% 的脂蛋白(a)，具有良好的耐受性。
  • HY-132581
    Tadnersen

    BIIB078; IONIS-C9Rx

    		 反义寡核苷酸
    Tadnersen (BIIB078)，一种反义寡核苷酸 (ASO)，选择性靶向携带扩增的 C9ORF72 转录变体 1 和 3。
  • HY-148647
    Mipomersen

    ISIS 301012 free base

    		 反义寡核苷酸
    Mipomersen (ISIS 301012 free base) 是载脂蛋白 B (apoB) 的反义寡核苷酸抑制剂。Mipomersen 具有抗 HCV 的作用，可降低 HCV 的感染性。Mipomersen 可用于纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 的研究。
  • HY-151123
    Pelacarsen

    AKCEA-APO(a)-LRx; ISIS 681257; TQJ230

    		 反义寡核苷酸
    Pelacarsen (AKCEA-APO(a)-LRx) 是一种肝脏特异性的、针对载脂蛋白(a)（apolipoprotein(a)）的肝脏特异性反义寡核苷酸，可降低 80% 的脂蛋白(a)，具有良好的耐受性。
  • HY-145721A
    Mongersen sodium

    GED-0301 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Mongersen (GED-0301) sodium 是一种具有特异性和口服活性的 SMAD7 反义寡核苷酸。Mongersen sodium 恢复 TGF-β1 活性，从而抑制炎症信号。Mongersen sodium 可以减轻小鼠的克罗恩病样实验性结肠炎。
  • HY-132579A
    Tominersen sodium

    RG6042 sodium; IONIS-HTTRx sodium

    		 反义寡核苷酸
    Tominersen sodium 是第二代 2′-O-(2-甲氧基乙基) 反义寡核苷酸，靶向亨廷蛋白 (HTT) mRNA，有效抑制 HTT 的合成。Tominersen sodium 能在小鼠中提高存活率并减少脑萎缩。Tominersen sodium 可用于亨廷顿病 (HD) 的研究。
  • HY-132579
    Tominersen

    RG6042; IONIS-HTTRx

    		 反义寡核苷酸
    Tominersen (RG6042) 是第二代 2′-O-(2-甲氧基乙基) 反义寡核苷酸，靶向亨廷蛋白 (HTT) mRNA，有效抑制 HTT 的合成。Tominersen 能在小鼠中提高存活率并减少脑萎缩。Tominersen 可用于亨廷顿病 (HD) 的研究。
  • HY-145721
    Mongersen

    GED-0301

    		 反义寡核苷酸
    Mongersen (GED-0301) 是一种具有特异性和口服活性的 SMAD7 反义寡核苷酸。Mongersen 恢复 TGF-β1 活性，从而抑制炎症信号。Mongersen 可以减轻小鼠的克罗恩病样实验性结肠炎。
  • HY-109528
    Fomivirsen sodium

    ISIS-2922

    		 反义寡核苷酸
    Fomivirsen (ISIS-2922) 是一种反义21 mer 磷酸硫寡核苷酸。Fomivirsen sodium 是一种用于巨细胞病毒视网膜炎 (CMV) 研究的抗病毒试剂 (antiviral agent)。Fomivirsen sodium 结合并降解 CMV immediate-early 2 蛋白的 mRNA，从而抑制病毒增殖。
  • HY-132608
    Inotersen sodium

    ISIS-420915 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Inotersen (ISIS-420915) sodium 是一种 2'-O-甲氧基乙基修饰的反义寡核苷酸。Inotersen sodium 通过靶向 TTR RNA 转录物并降低 TTR 转录物的水平来抑制转甲状腺素蛋白 (TTR) 蛋白的产生。Inotersen sodium 可用于遗传性 TTR 淀粉样变性多发性神经病的研究。
  • HY-132580A
    Tofersen sodium

    BIIB067 sodium; ISIS-SOD1Rx sodium

    		 反义寡核苷酸
    Tofersen sodium 是一种反义寡核苷酸，可介导超氧化物歧化酶 1 (SOD1) mRNA 的 RNase H 依赖性降解，以减少 SOD1 蛋白的合成。Tofersen sodium 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。
  • HY-132580
    Tofersen

    BIIB067; ISIS-SOD1Rx

    		 反义寡核苷酸
    Tofersen (BIIB067) 是一种反义寡核苷酸，可介导超氧化物歧化酶 1 (SOD1) mRNA 的 RNase H 依赖性降解，以减少 SOD1 蛋白的合成。Tofersen 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。
  • HY-21997
    DMT-2'fluoro-da(bz) amidite

    		亚磷酰胺单体
    Dmt-2'fluoro-da(bz) amidite，一种均一修饰的 2'-脱氧-2'-氟代硫代磷酸酯寡核苷酸，是抗核酸酶的反义化合物，对 RNA 靶标具有很高的亲和力和特异性。Dmt-2'fluoro-da(bz) amidite 也是 5'-DMT-3'-亚磷酰胺合成的中间体。
  • HY-132586
    Viltolarsen

    NS-065/NCNP-01

    		 反义寡核苷酸
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
  • HY-132586A
    Viltolarsen sodium

    NS-065/NCNP-01 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
  • HY-148089
    Eplontersen

    		反义寡核苷酸
    Eplontersen 是一种三触角的、N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3)-缀合的反义寡核苷酸，能够靶向甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA，抑制变体和野生型 TTR 产生。错误折叠的 TTR 诱导心脏和周围神经的淀粉样原纤维形成，并介导淀粉样 TTR (ATTR) 蛋白变性疾病。
  • HY-148089A
    Eplontersen sodium

    		反义寡核苷酸
    Eplontersen sodium 是一种三触角的、N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3)-缀合的反义寡核苷酸，能够靶向 甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA，抑制变体和野生型 TTR 产生。错误折叠的 TTR 诱导心脏和周围神经的淀粉样原纤维形成，并介导淀粉样 TTR (ATTR) 蛋白变性疾病。
  • HY-112974
    Inotersen

    GSK-2998728; ISIS-420915

    		 反义寡核苷酸
    Inotersen 是一种反义寡核苷酸，可抑制肝脏转甲状腺素蛋白 transthyretin (TTR) 的产生。
  • HY-139788
    Fesomersen

    ION-957943 free acid; BAY-3563450; IONIS-FXI-LRx

    		 反义寡核苷酸
    Fesomersen 是一种反义寡核苷酸，减少 Factor XI 的产生。
  • HY-139788A
    Fesomersen sodium

    ION-957943; BAY-2976217; IONIS-FXI-LRx sodium

    		 反义寡核苷酸
    Fesomersen (sodium) 是一种反义寡核苷酸，减少 Factor XI 的产生。
  • HY-132594A
    Lexanersen sodium

    WVE-120102 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Lexanersen sodium 是一种可用于亨廷顿舞蹈症研究的寡核苷酸。
  • HY-W570885
    2'-O-MOE-rC

    		亚磷酰胺单体
    2'-O-MOE-rC 是一个 2'-O-MOE 修饰的核苷。2'-O-MOE-rC 可用于 DNA 的合成。
  • HY-W591449
    DOPE-PEG-Azide, MW 2000

    		PEG化脂质
    DOPE-PEG-Azide, MW 2000 是一种聚乙二醇化脂质，具有疏水脂肪酸链和亲水的PEG头部，可用于制备用于靶向药物递送的脂质体或脂质纳米颗粒。其叠氮基团可与炔烃反应。
  • HY-132594
    Lexanersen

    WVE-120102

    		 反义寡核苷酸
    Lexanersen (WVE-120102) 是可用于亨廷顿舞蹈症研究的寡核苷酸。
  • HY-153481
    ATL 1102

    ISIS-107248

    		 反义寡核苷酸
    ATL 1102 是一种靶向 CD49d mRNA的反义寡核苷酸
  • HY-153481A
    ATL 1102 sodium

    ISIS-107248 sodium

    		 反义寡核苷酸
    ATL 1102 sodium 是一种靶向 CD49d mRNA的反义寡核苷酸
  • HY-153488
    ISIS 2503

    		反义寡核苷酸
    ISIS-2503 是一种抑制 Ha-Ras 表达的反义寡核苷酸。
  • HY-153488A
    ISIS 2503 sodium

    		反义寡核苷酸
    ISIS-2503 sodium 是一种抑制 Ha-Ras 表达的反义寡核苷酸。
  • HY-149906C
    Trecovirsen sodium

    GEM91 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Trecovirsen sodium 是一种靶向 HIV gag 基因的反义寡核苷酸。
  • HY-149906
    Trecovirsen

    GEM91

    		 反义寡核苷酸
    Trecovirsen (GEM91) 是一种靶向 HIV gag 基因的反义寡核苷酸。
  • HY-153324
    PS220 sodium

    		反义寡核苷酸
    PS220 (sodium) 是一种反义RNA寡核苷酸，可用于治疗肌营养不良症的研究。
  • HY-153495
    Prexigebersen

    BP1001

    		 反义寡核苷酸
    Prexigebersen 是一种反义寡核苷酸，抑制生长因子受体结合蛋白2 (Grb2) 的蛋白质合成。
  • HY-153495A
    Prexigebersen sodium

    BP1001 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Prexigebersen sodium 是一种反义寡核苷酸，抑制生长因子受体结合蛋白2 (Grb2) 的蛋白质合成。
  • HY-143230
    Custirsen

    OGX-011

    		 反义寡核苷酸
    Custirsen 是一种高度特异性的反义寡核苷酸，可抑制 clusterin的产生，clusterin 是一种抗凋亡蛋白，在化疗反应中上调表达，并导致耐药性。
  • HY-145725
    Baliforsen sodium

    IONIS 598769 sodium; ISIS 598769 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Baliforsen (sodium) 是一种反义寡核苷酸(16个核苷酸)，旨在靶向 营养不良性肌强直蛋白激酶 (DMPK) mRNA，用于研究强直性肌营养不良。
  • HY-145725A
    Baliforsen

    ISIS 598769; IONIS 598769; BIIB 065; ISIS-DMPK-2.5Rx

    		 反义寡核苷酸
    Baliforsen 是一种反义寡核苷酸(16个核苷酸)，旨在靶向 营养不良性肌强直蛋白激酶 (DMPK) mRNA，研究强直性肌营养不良。
  • HY-143230A
    Custirsen sodium

    OGX-011 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Custirsen sodium 是一种高度特异性的反义寡核苷酸，可抑制 clusterin的产生，clusterin 是一种抗凋亡蛋白，在化疗反应中上调表达，并导致耐药性。
  • HY-P3392A
    Zilganersen sodium

    ION373 sodium

    		 反义寡核苷酸
    Zilganersen sodium 是一种胶质原纤维酸性蛋白 (GFAP) 抑制剂，可用于亚历山大病 (AxD) 的研究。
  • HY-153479
    Aganirsen

    		反义寡核苷酸
    Aganirsen 是一种反义寡核苷酸（25个核苷酸），抑制胰岛素受体底物1 (IRS-1)。

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