Acoramidis (AG10) hydrochloride 是具有口服活性的、选择性的甲状腺素转运蛋白 (TTR (transthyretin ) ) 的稳定剂，对野生型和 V1221 突变型均有效。Acoramidis (AG10) hydrochloride 可用于转体甲状腺素淀粉样变性的研究。
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Acoramidis hydrochloride Chemical Structure
CAS No. :
2242751-53-5
1. 客户无需 承担相应的运输费用。
2. 同一机构（单位）同一产品试用装仅限申领一次，同一机构（单位）一年内
可免费申领三个不同产品 的试用装。
3. 试用装只面向终端客户 。
规格
价格
是否有货
数量
10 mM * 1 mL
in DMSO
￥1287
In-stock
0
1
2
3
4
5
6
7
1 mg
￥712
In-stock
0
1
2
3
4
5
6
7
5 mg
￥1780
In-stock
0
1
2
3
4
5
6
7
10 mg
￥2685
In-stock
0
1
2
3
4
5
6
7
25 mg
￥4680
In-stock
0
1
2
3
4
5
6
7
50 mg
现货
询价
100 mg
现货
询价
200 mg
询价
500 mg
询价
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生物活性
Acoramidis (AG10) hydrochloride is an orally active and selective kinetic stabilizer of WT and V122I-TTR (transthyretin ) . Acoramidis (AG10) hydrochloride is used in the study for transthyretin amyloidosis[1] [2]
体外研究In Vitro )
Acoramidis hydrochloride (AG10，0.1-10 μM，TTR ～ 5 μM) 对 V122I- 和 WT-TTR 的稳定效果同样好，而且还超过了它们在全血清中稳定 WT 和突变体 TTR 的功效[1] [3] 50 > 100 μM) 和一些细胞色素 P450 同工酶 (IC50 > 50 μM) (低毒性)[1]
MCE has not independently confirmed the accuracy of these methods. They are for reference only.
Western Blot Analysis[1]
Cell Line:
Human serum (TTR ∼5 µM).
Concentration:
0.1 and 10 μM.
Incubation Time:
72 h.
Result:
Was significantly more effective than tafamidis in stabilizing TTR.
体内研究In Vivo )
Acoramidis hydrochloride (AG10，0.1-10 μM，TTR ～ 5 μM) 对 V122I- 和 WT-TTR 的稳定效果同样好，而且还超过了它们在全血清中稳定 WT 和突变体 TTR 的功效[1] [3] 50 > 100 μM) 和一些细胞色素 P450 同工酶 (IC50 > 50 μM) (低毒性)[1]
MCE has not independently confirmed the accuracy of these methods. They are for reference only.
Animal Model:
Wistar rats[1]
Dosage:
50 mg/kg/d (Toxicity Analysis).
Administration:
Oral gavage, daily for 28 d.
Result:
Showed the plasma Cmax of ∼40 µM and histopathological evaluation of liver, kidney, heart, spleen, thymus, and lung showed no signs of pathologic processes in the AG10-treated animals
Clinical Trial
NCT Number Sponsor Condition Start Date Phase NCT04769479 Eidos Therapeutics, a BridgeBio company Amyloidosis
March 28, 2021 Phase 1 NCT03458130 Eidos Therapeutics, a BridgeBio company Familial ATTR-CM (ATTRm-CM, or FAC)|Wild-type ATTR-CM (ATTRwt-CM)
April 27, 2018 Phase 2 NCT04988386 Eidos Therapeutics, a BridgeBio company Transthyretin-Related (ATTR) Familial Amyloid Cardiomyopathy
October 27, 2021 Phase 3 NCT03294707 Eidos Therapeutics, a BridgeBio company|Celerion Amyloid Cardiomyopathy, Transthyretin-Related
September 11, 2017 Phase 1 NCT03536767 Eidos Therapeutics, a BridgeBio company Amyloid Cardiomyopathy
August 8, 2018 Phase 2 NCT04418024 Eidos Therapeutics, a BridgeBio company Transthyretin-Related (ATTR) Familial Amyloid Polyneuropathy
October 21, 2020 Phase 3 NCT04958135 Alexion|Celerion Healthy
June 16, 2021 Phase 1 NCT03860935 Eidos Therapeutics, a BridgeBio company Amyloidosis|Amyloid Cardiomyopathy|Transthyretin Amyloidosis|Cardiomyopathies|Heart Diseases
March 19, 2019 Phase 3 NCT04882735 Eidos Therapeutics, a BridgeBio company Transthyretin-Related (ATTR) Familial Amyloid Polyneuropathy
September 2021 Phase 3
分子量
Formula
CAS 号
性状
颜色
运输条件
Room temperature in continental US; may vary elsewhere.
储存方式
-20°C, sealed storage, away from moisture
溶解性数据
细胞实验：
DMSO 中的溶解度 : 62.5 mg/mL (190.10 mM ; 超声助溶; 吸湿的 DMSO 对产品的溶解度有显著影响，请使用新开封的 DMSO )
H2 O 中的溶解度 : < 0.1 mg/mL (insoluble)
配制储备液
浓度
溶剂体积
质量
1 mg 5 mg 10 mg
1 mM
3.0416 mL
15.2082 mL
30.4164 mL
5 mM
0.6083 mL
3.0416 mL
6.0833 mL
10 mM
0.3042 mL
1.5208 mL
3.0416 mL
查看完整储备液配制表
*
请根据产品在不同溶剂中的溶解度选择合适的溶剂配制储备液；一旦配成溶液，请分装保存，避免反复冻融造成的产品失效 。 储备液的保存方式和期限： -80°C, 6 months; -20°C, 1 month (sealed storage, away from moisture)。-80°C储存时，请在6个月内使用，-20°C储存时，请在1个月内使用。
Mass (g) = Concentration (mol/L) × Volume (L) × Molecular Weight (g/mol)
Concentration (start) × Volume (start) = Concentration (final) × Volume (final)
This equation is commonly abbreviated as: C1 V1 = C2 V2
动物实验：
请根据您的 实验动物和给药方式 选择适当的溶解方案。
以下溶解方案都请先按照 In Vitro 方式配制澄清的储备液澄清的储备液可以根据储存条件，适当保存 ；体内实验的工作液，建议您现用现配，当天使用 ；以下溶剂前显示的百分比是指该溶剂在您配制终溶液中的体积占比 ；如在配制过程中出现沉淀、析出现象，可以通过加热和/或超声的方式助溶
方案 一
请依序添加每种溶剂 ： 10% DMSO PEG300 Tween-80
Solubility: ≥ 2.08 mg/mL (6.33 mM); 澄清溶液
此方案可获得 ≥ 2.08 mg/mL （饱和度未知）的澄清溶液。
以 1 mL 工作液为例，取 100 μL 20.8 mg/mL 的澄清 DMSO 400 μL PEG300 中，混合均匀；再向上述体系中加入 50 μL Tween-80 ，混合均匀；然后再继续加入 450 μL 生理盐水 定容至 1 mL 。
生理盐水的配制： 将 0.9 g 氯化钠，溶解于 ddH₂O 并定容至 100 mL，可以得到澄清透明的生理盐水溶液。
方案 二
请依序添加每种溶剂 ： 10% DMSO SBE-β-CD in Saline)
Solubility: ≥ 2.08 mg/mL (6.33 mM); 澄清溶液
此方案可获得 ≥ 2.08 mg/mL （饱和度未知）的澄清溶液。
以 1 mL 工作液为例，取 100 μL 20.8 mg/mL 的澄清 DMSO 900 μL 20% 的 SBE-β-CD 生理盐水水溶液 中，混合均匀。
2 g SBE-β-CD（磺丁基醚 β-环糊精）粉末定容于 10 mL 的生理盐水中，完全溶解至澄清透明。
方案 三
请依序添加每种溶剂 ： 10% DMSO Corn Oil
Solubility: ≥ 2.08 mg/mL (6.33 mM); 澄清溶液
此方案可获得 ≥ 2.08 mg/mL （饱和度未知）的澄清溶液，此方案实验周期在半个月以上的动物实验酌情使用。
以 1 mL 工作液为例，取 100 μL 20.8 mg/mL 的澄清 DMSO 900 μL 玉米油
动物溶解方案计算器
请输入您的动物体内配方组成：
如果您的动物是免疫缺陷鼠或者体弱鼠，建议 DMSO 中的在最后工作液体系中的占比尽量不超过 2%。
纯度 & 产品资料
纯度 ： 98.70%
选择批次：
HY-109165A-10****
HY-109165A-10****
HY-109165A-10****
HY-109165A-96***
参考文献
[1]. Sravan C Penchala, et al. AG10 inhibits amyloidogenesis and cellular toxicity of the familial amyloid cardiomyopathy-associated V122I transthyretin. Proc Natl Acad Sci U S A. 2013 Jun 11;110(24):9992-7.
[Content Brief]
[2]. Jonathan C Fox, et al. First-in-Human Study of AG10, a Novel, Oral, Specific, Selective, and Potent Transthyretin Stabilizer for the Treatment of Transthyretin Amyloidosis: A Phase 1 Safety, Tolerability, Pharmacokinetic, and Pharmacodynamic Study in Healthy Adult Volunteers. Clin Pharmacol Drug Dev. 2020 Jan;9(1):115-129.
[Content Brief]
[3]. Stephen P Soltoff, et al. Evidence that tyrphostins AG10 and AG18 are mitochondrial uncouplers that alter phosphorylation-dependent cell signaling. J Biol Chem. 2004 Mar 19;279(12):10910-8.
[Content Brief]
[1]. Sravan C Penchala, et al. AG10 inhibits amyloidogenesis and cellular toxicity of the familial amyloid cardiomyopathy-associated V122I transthyretin. Proc Natl Acad Sci U S A. 2013 Jun 11;110(24):9992-7.
[2]. Jonathan C Fox, et al. First-in-Human Study of AG10, a Novel, Oral, Specific, Selective, and Potent Transthyretin Stabilizer for the Treatment of Transthyretin Amyloidosis: A Phase 1 Safety, Tolerability, Pharmacokinetic, and Pharmacodynamic Study in Healthy Adult Volunteers. Clin Pharmacol Drug Dev. 2020 Jan;9(1):115-129.
[3]. Stephen P Soltoff, et al. Evidence that tyrphostins AG10 and AG18 are mitochondrial uncouplers that alter phosphorylation-dependent cell signaling. J Biol Chem. 2004 Mar 19;279(12):10910-8.
Acoramidis hydrochloride 相关分类
完整储备液配制表
*
请根据产品在不同溶剂中的溶解度选择合适的溶剂配制储备液；一旦配成溶液，请分装保存，避免反复冻融造成的产品失效 。 储备液的保存方式和期限： -80°C, 6 months; -20°C, 1 month (sealed storage, away from moisture)。-80°C储存时，请在6个月内使用，-20°C储存时，请在1个月内使用。
可选溶剂
浓度
溶剂体积
质量
1 mg 5 mg 10 mg 25 mg
DMSO
1 mM
3.0416 mL
15.2082 mL
30.4164 mL
76.0410 mL
5 mM
0.6083 mL
3.0416 mL
6.0833 mL
15.2082 mL
10 mM
0.3042 mL
1.5208 mL
3.0416 mL
7.6041 mL
15 mM
0.2028 mL
1.0139 mL
2.0278 mL
5.0694 mL
20 mM
0.1521 mL
0.7604 mL
1.5208 mL
3.8021 mL
25 mM
0.1217 mL
0.6083 mL
1.2167 mL
3.0416 mL
30 mM
0.1014 mL
0.5069 mL
1.0139 mL
2.5347 mL
40 mM
0.0760 mL
0.3802 mL
0.7604 mL
1.9010 mL
50 mM
0.0608 mL
0.3042 mL
0.6083 mL
1.5208 mL
60 mM
0.0507 mL
0.2535 mL
0.5069 mL
1.2674 mL
80 mM
0.0380 mL
0.1901 mL
0.3802 mL
0.9505 mL
100 mM
0.0304 mL
0.1521 mL
0.3042 mL
0.7604 mL
Help & FAQs
siRNA 产品怎么判断转染效率？
可以通过检测转染了 FAM 标记阴性对照的细胞的荧光信号来确定转染效率。通过转染了 GAPDH 阳性对照的细胞确认转染实验中操作是否有问题。如果 GAPDH mRNA 表达降低，则证明转染实验中操作没有问题，GAPDH siRNA 正常发挥作用。如果 GAPDH mRNA 表达没有变化，则证明操作出现失误，转染失败。
使用你们的 siRNA 为什么转染过程中细胞出现大量死亡？
可能原因有：1）转染试剂浓度过高会产生细胞毒性。2）转染时的培养基中加入了抗生素，这会降低细胞转染的效率，甚至导致细胞死亡。3）转染之后细胞本身状态不佳。
购买了你们的 siRNA，有推荐的转染试剂吗？
MCE 推出最新转染试剂 HY-K2017 (siRNA/miRNA Transfection Reagent)，可用于高效率转染 siRNA。对于一些难转染的细胞如原代细胞、干细胞和 B 细胞系，也可以考虑选择电穿孔法。
如何产品改善基因沉默的效果？
提高转染效率：首先可依据转染试剂说明书进行转染条件 (细胞密度，转染试剂用量，转染时间等)：优化 siRNA 浓度：siRNA 最佳工作浓度因不同的细胞类型及研究目的而异，这取决于 siRNA，细胞系和选择的分析方法。推荐 siRNA 工作浓度为 50 nM，也可以使用不同的浓度进行优化实验以达到最佳转染效率。但过高浓度的 siRNA 可能对细胞产生毒性。调整细胞的生长状态：细胞生长状态不好会影响转染效率。其次可尝试在其他细胞类型上进行转染。若由于实验模型限制无法使用其他细胞，可考虑更换转染试剂或转染方法 (如电转)。若优化之后提高转染效率（转染效率 80% 以上）还是无法改善敲低效果，则可以找我们重新免费设计 siRNA。
同样的 siRNA 为什么在细胞 A 中有效，在细胞 B 效果不好？
不同细胞可能转染效率不一样，基因表达水平也不一样，这些都与 siRNA 的作用效率有关。
如果设置 FAM 阴性对照组是不是就可以不用做不带荧光的阴性对照呢？另外 GAPDH 的阳性对照只能通过 WB 和 qPCR 检测吗？可以通过流式检测其表达吗？
我们三保一的套装中阴性对照有两个，一个是带 FAM 的，另一个是不带 FAM，带 FAM 的可以通过在荧光纤维镜下看是否转染进细胞了，建议都做。关于检测阳性对照，一般建议 qPCR 检测，因为我们的 siRNA 主要针对的是 mRNA，蛋白的检测周期的话会有差异，另外对比不同的靶标，转录本可能也会有差异，对蛋白的影响可能会有差异。
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